2025年3月27日，BridgeBio Pharma宣布，日本厚生劳动省已批准Beyonttra（acoramidis）用于治疗成人经甲状腺素介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）。
Acoramidis是一种选择性小分子口服，接近完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂。在最近的文献中，TTR稳定性提高导致的血清TTR浓度相对增加与普通人群全因和心血管死亡风险的降低有关。ATTR-CM是一种渐进性致命疾病，表现为浸润性、限制性心肌病，导致心力衰竭。
日本的批准是基于Alexion、在日本进行的3期开放标签单臂研究的阳性结果，以及全球ATTRibute CM 3期研究的阳性结论。在日本的试验中，acoramidis的耐受性普遍良好，在30个月的acoramidis治疗期间，报告的死亡率为0%。BridgeBio的全球ATTRibute CM 3期试验显示，与安慰剂相比，在首次事件（ACM或CVH）发生前3个月就出现了早期分离。此外，在ATTRibute CM的全球试验中，在第30个月，与安慰剂相比，acoramidis导致复合ACM和复发性CVH事件减少了42%，在第三十个月，CVH事件的累积频率与安慰剂相比减少了50%。
Beyonttra是一种口服接近完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，适用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）。Beyonttra通常耐受良好。
acoramidis以Attruby™品牌获得批准，最常见的副作用是轻微的，包括腹泻和腹痛，这些副作用在不停药的情况下得到了解决。
信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/beyonttra-acoramidis-the-first-near-complete-ttr-stabilizer-90-approved-in-japan-to-treat-attr-cm |
