Beyonttra™（Acoramidis），首个近完全TTR稳定剂（≥90%），获日本批准用于治疗ATTR-CM！

2025年3月27日,BridgeBio Pharma, Inc宣布,日本厚生劳动省已批准Beyonttra（Acoramidis）用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者。  

  Acoramidis是一种选择性小分子口服，接近完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂。在最近的文献中，TTR稳定性提高导致的血清TTR浓度相对增加与普通人群全因和心血管死亡风险的降低有关。ATTR-CM是一种渐进性致命疾病，表现为浸润性、限制性心肌病，导致心力衰竭。

  日本的批准是基于Alexion、阿斯利康罕见病公司在日本进行的3期开放标签单臂研究的阳性结果，以及全球ATTRibute CM 3期研究的阳性结论。在日本的试验中，acoramidis的耐受性普遍良好，在30个月的acoramidis治疗期间，报告的死亡率为0%。

  BridgeBio的全球ATTRibute CM 3期试验显示，与安慰剂相比，在首次事件（ACM或CVH）发生前3个月就出现了早期分离。此外，在ATTRibute CM的全球试验中，在第30个月，与安慰剂相比，acoramidis导致复合ACM和复发性CVH事件减少了42%，在第三十个月，CVH事件的累积频率与安慰剂相比减少了50%。

  转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性 (Transthyretin cardiac amyloidosis,ATTR-CM)  是一种进行性致命疾病，表现为浸润性限制性心肌病，导致心力衰竭。最近的文献表明，由于 TTR 稳定性提高导致血清 TTR 浓度相对升高与普通人群全因死亡和心血管死亡风险降低有关。Acoramidis 是一种选择性小分子、口服、近乎完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白 (TTR) 稳定剂。

  Beyonttra是一种口服接近完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，适用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）。

  Alexion与BridgeBio的附属公司Eidos Therapeutics, Inc. 拥有在日本 开发和商业化Beyonttra 的独家许可。