Fabhalta®（iptacpan）获美国FDA批准，这是第一种也是唯一一种获批用于C3肾小球病（C3G）的治疗方法
22025年3月20日-诺华宣布，口服Fabhalta（iptacpan）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗成人C3肾小球病（C3G），以减少蛋白尿，使其成为第一种也是唯一一种获批用于这种疾病的治疗方法。
关键的III期APPEAR-C3G研究评估了每日两次口服Fabhalta对C3G成年患者的疗效和安全性。该研究包括6个月的随机双盲治疗期，使用 Fabhalta 与安慰剂进行比较，并辅以支持治疗，随后是额外的6个月开放标签治疗期，所有参与者均接受Fabhalta治疗。Fabhalta治疗可使蛋白尿水平在临床上显著降低，最早在14天内就已出现，并持续至12个月。同样，在开放标签期内，改用Fabhalta的参与者的蛋白尿水平也出现降低。
Fabhalta显示出良好的安全性，没有新的安全信号。在C3G患者中，使用Fabhalta最常见的不良反应(≥10%)是鼻咽炎和病毒感染。Fabhalta可能导致由荚膜细菌引起的严重感染，并且只能通过需要特定疫苗接种的风险评估和缓解策略(REMS)获得。
Fabhalta（Iptacopan）伊普可泮是一种口服的替代补体途径抑制剂，可选择性地针对被认为是该疾病的根本原因。在 Fabhalta 获批之前，患者必须依靠支持性护理、广泛的免疫抑制和症状管理。
这是Fabhalta第3次在美国获得批准，也是自2024年8月以来该药物在诺华肾脏疾病产品组合中的第二次批准，当时FDA加速批准Fabhalta 用于降低有快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)成人患者的蛋白尿。该适应症的继续批准取决于确凿证据。
上个月，Fabhalta获得了欧洲药品管理局(EMA)对C3G的积极CHMP意见。中国和日本正在对此适应症进行监管审查。Fabhalta于2023年12月首次获得FDA批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)成人。Fabhalta由诺华发现，目前正在研究其用于治疗多种其他罕见肾脏疾病，包括非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)和狼疮性肾炎(LN)。目前正在进行研究以评估这些研究适应症的安全性和有效性。
C3肾小球病(C3 glomerulopathy，C3G)是一种渐进性且极为罕见的肾脏疾病，迄今为止尚无获批的治疗方法。诊断的平均年龄约为 23 岁。预后不良，大约一半的 C3G 患者在诊断后10年内发展为肾衰竭，需要终身透析和/或肾移植。患有 C3G 的人可能会出现高度疲劳、影响日常生活的行动问题以及心理健康症状，包括抑郁和焦虑。
每年，全球每百万人中约有1-2人被新诊断出患有C3G，这是一种膜增生性肾小球肾炎(MPGN) 。在C3G中，替代补体途径（免疫系统的一部分）的过度激活会导致C3蛋白沉积在肾小球中，肾小球是过滤废物并清除血液中多余液体的血管网络。这会引发炎症和肾小球损伤，导致蛋白尿（尿液中的蛋白质）、血尿（尿液中的血液）和肾功能下降。
参阅随附Fabhalta的完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218276s001lbl.pdf
信息来源：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-third-fda-approval-oral-fabhalta-iptacopan-first-and-only-treatment-approved-c3-glomerulopathy-c3g
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