Fabhalta®（iptacpan）第三次获FDA批准口服，这是第一种也是唯一一种获批用于C3肾小球病（C3G）的治疗方法!
2025年3月20日-诺华宣布，口服Fabhalta®（iptacpan）已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗成人C3肾小球病（C3G），以减少蛋白尿，使其成为第一种也是唯一一种获批用于这种疾病的治疗方法。
Fabhalta是选择性靶向被认为是该疾病根本原因的替代补体途径的唯一口服抑制剂。在Fabhalta获得批准之前，患者必须依靠支持性护理、广泛的免疫抑制和症状管理。
C3G是一种进行性和极罕见的肾脏疾病，到目前为止，还没有批准的治疗方法。诊断的平均年龄约为23岁。预后较差，大约一半的C3G患者在诊断后10年内进展为肾功能衰竭，需要终身透析和/或肾移植。患有C3G的人可能会经历高度疲劳、影响日常生活活动的行动问题以及包括抑郁和焦虑在内的心理健康症状。
支持审批的数据
关键的III期APPEAR-C3G研究评估了成人C3G患者每天两次口服Fabhalta的疗效和安全性。该研究包括一个为期6个月的随机双盲治疗期，与安慰剂相比，除了支持性护理外，还包括一个额外的6个月开放标签治疗期，所有参与者都接受了Fabhalta治疗。
Fabhalta治疗导致临床上有意义的蛋白尿减少，早在14天就可以看到，并在12个月后持续。同样，在开放标签期，改用Fabhalta的参与者蛋白尿减少。
Fabhalta表现出良好的安全性，没有新的安全信号。在C3G患者中，Fabhalta最常见的不良反应（≥10%）是鼻咽炎和病毒感染。Fabhalta可能会导致由包囊细菌引起的严重感染，并且只能通过需要特定疫苗接种的风险评估和缓解策略（REMS）获得。
肾脏疾病的护理转型
诺华美国总裁Victor Bultó表示：“我们向参与我们临床试验的患者和研究人员表示最深切的感谢，没有他们，C3G的首次FDA批准是不可能的。”。“随着对Fabhalta（肾脏疾病领域的第二个药物）的额外批准，我们将利用我们现有的能力和专业知识，将这种创新疗法带给有需要的患者，同时努力帮助改变对肾脏疾病患者的护理。”
这是自2024年8月以来，美国对Fabhalta的第三次批准，也是诺华肾脏疾病组合中的第二次批准，当时Fabhalta被美国食品药品监督管理局加速批准，用于减少有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成年人的蛋白尿。继续批准该适应症取决于证实性证据。Fabhalta于2023年12月首次获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症。
关于APPEAR-C3G
APPEAR-C3G（NCT04817618）是一项III期多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，旨在评估每天两次口服法巴他（200mg）对天然肾C3G患者的疗效和安全性。该研究包括一个6个月的双盲期，其中成年患者在支持性护理的基础上以1:1的比例随机接受Fabhalta或安慰剂，随后是一个6月的开放标签期，所有患者（包括之前服用安慰剂的患者）都接受Fabhalta。双盲期的主要终点是与安慰剂相比，Fabhalta在6个月时的蛋白尿较基线减少，通过24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）进行测量。除了成年C3G患者的结果外，另一组C3G青少年患者的招募工作也在进行中。
关于C3肾小球病（C3G）
每年，全球每百万人中约有1-2人新诊断为C3G，这是一种膜增殖性肾小球肾炎（MPGN）。
在C3G中，替代补体途径（免疫系统的一部分）的过度激活会导致C3蛋白在肾小球中沉积，肾小球是一个过滤废物并从血液中去除多余液体的血管网络。这会引发炎症和肾小球损伤，导致蛋白尿（尿液中的蛋白质）、血尿（尿液中有血）和肾功能下降。
参阅随附Fabhalta的完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218276s001lbl.pdf
信息来源：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-third-fda-approval-oral-fabhalta-iptacopan-first-and-only-treatment-approved-c3-glomerulopathy-c3g
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