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新药Andembry（garadacimab）在日本获批，用于预防遗传性血管水肿（HAE）的复发

2025-03-16 15:03:53 来源: 作者: 【大中小】浏览:56次评论:0条

Andembry是一种一流的单克隆抗体治疗方法，可抑制HAE途径中的起始因子活化因子XII（FXIIa），并提供第一种预填充笔，可每月皮下给药一次
2025年2月20日,CSL Behring K.K.宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准Andembry（garadacimab）皮下注射200mg笔上市。用于预防遗传性血管性水肿（HAE）的急性发作，首次每月皮下注射一次以长期预防HAE的预填笔治疗。在日本获得批准之前，澳大利亚、英国和欧盟最近也获得了批准。
Andembry是日本第一种全人单克隆抗体，旨在抑制激活的因子XIIa（因子XIIa），该因子会引发一系列事件，导致身体不同部位的血管性水肿。
HAE是一种罕见的、慢性的、使人衰弱的、可能危及生命的遗传性疾病，其特征是血管性水肿的复发和不可预测的发作。发作通常是痛苦的，可能发生在身体的多个部位，包括腹部、喉部、面部和四肢。HAE被指定为日本“原发性免疫缺陷综合征”类别下的难治性疾病之一。报告显示，目前日本约有430名患者被诊断并接受治疗。根据全球数据，HAE的患病率估计为50000人中的1人，这表明日本可能有大约2500名患者。
Andembry的批准是基于关键的国际3期VANGUARD试验及其开放标签扩展研究的疗效和安全性数据。VANGUARD试验的详细结果于2023年4月发表在《柳叶刀》杂志上，正在进行的开放标签扩展研究的主要结果发表在《过敏》杂志上（2024年10月）。VANGUARD试验结果的简明摘要也已发表，以方便患者和护理人员理解临床试验数据
Andembry（garadacimab）是一种新型的因子XIIa抑制性单克隆抗体（抗FXIIa mAb），已完成3期临床开发，作为一种新型每月一次的皮下预防性治疗，用于治疗与缓激肽介导的血管性水肿相关的发作。Andembry是CSL第一个获得批准的国产重组单克隆抗体。