欧洲批准Zilbrysq（zilucoplan）作为标准疗法的补充，用于治疗患有抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体敏感性的成年患者的全身性重症肌无力（gMG）！
2023年12月4日，比利时宣布，欧盟委员会（EC）已批准ZILBRYSQ®（zilucoplan）的上市许可，作为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性成年患者全身性重症肌无力（gMG）治疗标准疗法的补充。
Zilucoplan是首个每日一次皮下注射（SC）的补体成分5（C5）抑制剂靶向肽抑制剂，用于gMG，也是唯一被批准用于AChR抗体阳性gMG成年患者自行给药的C5抑制剂。
与单克隆抗体C5抑制剂不同，作为一种肽，齐鲁考计划可以与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，而不需要补充剂量。
正如zilucoplan欧盟产品特征摘要所述，最常见的不良反应是注射部位反应（注射部位瘀伤（13.9%）和注射部位疼痛（7.0%））和上呼吸道感染（鼻咽炎（5.2%）、上呼吸道感染和鼻窦炎（3.5%））。
gMG是一种罕见、慢性、异质、不可预测的自身免疫性疾病，其特征是神经肌肉接头（NMJ）功能障碍和损伤。有几个因素被认为是gMG疾病病理的驱动因素，包括补体级联、免疫细胞和致病性免疫球蛋白G（IgG）自身抗体。
在AChR抗体阳性的gMG中，致病性AChR自身抗体（IgG1和IgG3）启动经典的补体途径，该途径与替代和凝集素补体途径一起会聚在C5，导致MAC（膜攻击复合物）沉积、NMJ损伤、AChR丢失和随后突触传递受损。防止MAC的形成可以减少对突触后膜的损伤，减少离子通道电导的破坏，有助于保护神经肌肉传递
RAISE研究（NCT04115293）是一项多中心、3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在确认齐鲁考计划在抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性gMG成年患者中的疗效、安全性和耐受性。患者以1:1的比例随机接受0.3mg/kg齐鲁考计划或安慰剂的每日皮下注射，持续12周。
RAISE研究的主要终点是重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分从基线到第12周的变化。
次要终点包括定量重症肌无力（QMG）评分、重症肌无力综合评分（MGC）和重症肌无力生活质量15修订评分（MG-QoL15r）从基线到第12周的变化、首次抢救治疗的时间、症状表达最小的患者比例（MSE）（定义为MG-ADL为0或1，不进行抢救治疗）、MG-ADL在没有抢救治疗的情况下降低≥3分的比例和QMG在没有抢救疗法的情况下减少≥5分的比例，所有这些都是在第12周测量的。通过治疗中出现的不良事件（TEAE）的发生率来评估安全性。完成RAISE试验的患者有可能进入开放标签扩展研究RAISE-XT（NCT04225871）。
Zilucoplan是一种每日一次的SC，自我给药的补体成分5（C5）抑制剂肽抑制剂。作为唯一一种自我给药的C5抑制剂靶向治疗gMG的药物，齐鲁可通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。
gMG是一种罕见的自身免疫性疾病，全球患病率为每100万人100-350例。8患有gMG的人可能会出现各种症状，包括严重的肌肉无力，导致复视、眼睑下垂、吞咽、咀嚼和说话困难，以及危及生命的呼吸肌肉无力。
在MG中，致病性自身抗体可以通过靶向突触后膜上的特定蛋白质来损害神经肌肉接头（NMJ）的突触传递。14这会破坏神经刺激肌肉的能力，导致收缩减弱。gMG可以发生在任何种族、性别或年龄。
在欧洲批准zilucoplan之前，美国食品和药物管理局（FDA）批准了用于治疗AChR抗体阳性成年患者的全身性重症肌无力（gMG），日本厚生劳动省（MHLW）批准了治疗对类固醇或其他免疫抑制剂反应不足的成年患者的gMG。
信息来源：https://www.ucb.com/newsroom/press-releases/article/ucb-announces-european-commission-approval-of-zilbrysqrv-zilucoplan-for-the-treatment-of-adults-with-generalized-myasthenia-gravis |
