2025年03月11日,Geron Corporation公司宣布，欧盟委员会(EC)已批准RYTELO®(imetelstat)作为单一疗法治疗因极低、低或中等风险骨髓增生异常综合征 (低风险MDS或LR-MDS)导致的输血依赖性(TD)贫血的成年患者，这些患者没有单独的5q缺失细胞遗传学(非del 5q)异常，并且对基于红细胞生成素的疗法(ESA)的反应不满意或不适合接受该疗法。
  RYTELO是欧盟委员会批准的首个也是唯一一个端粒酶抑制剂，其上市许可适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。Geron 正准备从2026年开始在部分欧盟国家推广RYTELO，但需等待各国报销。此外，Geron正在探索通过扩大准入计划(EAP)（包括指定患者计划 (NPP)）向符合条件的患者提供RYTELO的机会，这些计划旨在根据具体情况为个别患者提供支持。
  RYTELO获得EC批准的上市许可是基于IMerge 3期临床试验的数据，该试验表明，RYTELO对LR-MDS导致输血依赖性贫血的患者具有显著的临床益处，与安慰剂相比，治疗前24周的红细胞输血需求减少，这是双盲对照研究观察到的结果。RYTELO 的安全性特征很好，血小板减少和中性粒细胞减少通常可控且持续时间短，对于有血细胞减少治疗经验的血液学家来说，这些都是常见的副作用。最常见的 ≥3级不良反应是中性粒细胞减少(69%)、血小板减少(63%)，持续时间中位数不到两周，超过80%的患者在不到四周的时间内恢复到<2 级。
  与此次批准相关的是，EMA孤儿药委员会(COMP)审查并发表了积极意见，维持RYTELO在欧盟的MDS孤儿药资格，预计在批准后将提供十年的市场独占权，但须维持孤儿药资格。LR-MDS 在欧盟的专利独占权预计持续到2038年，但须经欧洲专利局批准延长专利期限。
  RYTELO®（imetelstat）是一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，已获美国批准用于治疗患有低至中1风险骨髓增生异常综合征 (LR-MDS) 的成人患者，这些患者患有输血依赖性贫血，需要八周内输注四个或更多红细胞单位，且对红细胞生成刺激剂 (ESA) 无效或失去反应或不适合使用。该药物每4周静脉输注一次，每次2小时。
  RYTELO是一种首创疗法，通过抑制端粒酶活性起作用。端粒是染色体末端的保护帽，每次细胞分裂时都会自然缩短。在LR-MDS中，异常骨髓细胞通常会表达端粒酶，这种酶会重建端粒，从而导致不受控制的细胞分裂。RYTELO由Geron开发并独家拥有，是美国食品药品管理局和欧盟委员会批准的首个也是唯一一个端粒酶抑制剂。
  低风险MDS是一种进行性血癌，存在大量未满足的需求，许多贫血患者依赖红细胞输血，这可能与临床后果和生活质量下降有关。
  低风险骨髓增生异常综合征(LR-MDS)是一种血癌，其通常会进展为需要越来越强化的关键症状管理，例如贫血和随之而来的疲劳。这些有症状的LR-MDS患者经常会依赖红细胞输血，这已被证明与短期和长期临床后果有关，会降低生活质量并缩短生存期。许多LR-MDS患者，特别是那些预后较差的患者，存在很大的未满足需求。目前，对于ESA失败患者的治疗选择仅限于某些亚群，并且对能够提供长期和持续的红细胞输血独立性的治疗方法存在未满足的需求。
信息来原：https://www.businesswire.com/news/home/20250311485595/en/Geron-Announces-European-Commission-Approval-of-RYTELO%C2%AE-imetelstat-a-First-in-Class-Telomerase-Inhibitor-for-the-Treatment-of-Adults-With-Transfusion-Dependent-Anemia-Due-to-Lower-Risk-MDS