2025年3月10日，Ionis Pharmaceuticals宣布，新药WANZUA(eplontersen)已获得欧盟（EU）批准，用于治疗1期或2期多发性神经病（通常称为hATTR-PN或ATTRv-PN）成年患者的遗传性经甲状腺素介导的淀粉样变性。
Wainua（eplontersen）是欧盟唯一批准的治疗ATTRv-PN-的药物，可以每月通过自动注射器自行用药。
欧盟委员会（EC）的批准遵循了人用药品委员会（CHMP）的积极意见。该批准基于阳性的NEURO-TTRansform 3期试验，该试验表明，在66周内，与外部安慰剂相比，接受WAINZUA治疗的患者在血清转甲状腺素（TTR）浓度和神经病变损伤的共同主要终点（通过改良的神经病变损伤评分+7（mNIS+7）测量）以及诺福克生活质量问卷糖尿病神经病变（诺福克生活质量DN）的生活质量（QoL）的关键次要终点上表现出一致和持续的益处。在整个NEURO-TTRansform试验中，WAINZUA继续表现出良好的安全性和耐受性。
ATTRv-PN是一种使人衰弱的疾病，在诊断后五年内导致周围神经损伤和运动障碍，如果不治疗，通常在十年内致命。 WAINZUA是一种每月一次的RNA靶向药物，旨在从源头上减少TTR蛋白的产生。
ATTR是由肝脏来源的错误折叠的TTR蛋白在心脏和周围神经等组织中的积累引起的，导致器官损伤和衰竭。然后，ATTR会引起并发症，导致心血管、神经和肾脏疾病，如心力衰竭和慢性肾病。ATTR有遗传型（ATTRv）和非遗传型（野生型）两种形式。ATTR是一种快速进展且致命的疾病，需要及时识别症状。ATTR有几种表型，包括主要影响心脏的ATTR心肌病（CM），可能导致心力衰竭，主要影响周围神经系统的ATTR多发性神经病（PN），以及混合表型，患者同时出现这两种症状。在全球范围内，估计有300000-500000名ATTR-CM患者和约10000-40000名ATTRv-PN患者。
NEURO-TTRansform是一项全球性的开放标签随机试验，评估依普利酮在第35周、第66周和第85周治疗ATTRv PN患者的疗效和安全性。在第66周完成了将eplontersen与外部安慰剂组进行比较的最终分析。然后对所有患者进行治疗跟踪，直至第85周，并在最后一次给药后四周进行试验结束评估。在治疗和试验结束评估后，患者有资格进入开放标签扩展研究，继续每四周接受一次依方仑治疗，或进入20周的治疗后评估期，该评估期仍在进行中。NEURO-TTRansform试验的全部结果发表在《美国医学会杂志》（JAMA）上，证明了依方仑在治疗35、66和85周时对ATTRv PN的益处。
Eplontersen是一种每月一次的RNA靶向药物，可上游抑制转甲状腺素蛋白（TTR）的产生，旨在精确靶向和减少肝脏中TTR蛋白的产生。 WAINZUA已在美国和加拿大获得批准，其品牌名为WAINUA™（eplontersen），用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病变，通常称为hATTR PN或ATTRv PN。请参阅完整的美国处方信息链接。
Eplontersen目前也在全球CARDIO TTRansform 3期研究中接受评估，用于治疗成人ATTR-CM。该试验已招募1400多名患者，是迄今为止该患者群体中规模最大、最全面的研究。
信来源：https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/wainzua-eplontersen-approved-eu-treatment-hereditary |
