2024年11月20日，辉瑞公司宣布，血友病新型疗法HYMPAVZI™（马塔西单抗）获欧盟委员会（EC）批准 ，用于规律性治疗患有不伴凝血因子抑制物的重型血友病A（先天性凝血VIII因子缺乏症，FVIII<1%）或者重型血友病B（先天性凝血IX因子缺乏症，FIX<1%）的12岁及以上且体重不低于35公斤的患者，以减少出血的发作。
  HYMPAVZI™是欧盟（EU）首个且唯一获批用于治疗血友病A或血友病B的抗组织因子途径抑制物抗体（抗TFPI），也是欧盟首个通过预充式自动注射笔给药的血友病创新疗法，只需每周一次、皮下注射、给药便捷。
  血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起（血友病A缺乏FVIII，血友病B缺乏FIX），全球有超过80万人罹患此病。1血友病通常在儿童早期就已确诊，它会抑制血液正常凝结的功能，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤。2,3尽管近年来血友病的治疗取得了显著进展，但许多血友病患者仍然会有出血发作，并需要每周多次频繁静脉输注来控制病情。4
  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20241120965921/en/European-Commission-Approves-Pfizer%E2%80%99s-HYMPAVZI%E2%84%A2-marstacimab-for-the-Treatment-of-Adults-and-Adolescents-with-Severe-Hemophilia-A-or-B-Without-Inhibitors

部份中文马塔西单抗处方资料（仅供参考）
商品名：Hympavzi Injektionslo
英文名：marstacimab
中文名：马塔西单抗预充注射笔
制造商：辉瑞公司
药品简介
2024年11月20日，欧盟委员会(EC)已授权Hympavzi(marstacimab)用于常规预防12岁及以上、体重至少35公斤的严重血友病A(先天性因子VIII [FVIII]缺乏，FVIII<1%)且无FVIII抑制剂或严重血友病B(先天性因子IX[FIX]缺乏，FIX<1%)患者的出血发作。
Hympavzi是欧盟(EU)批准用于治疗血友病A或B的首个也是唯一一个抗组织因子途径抑制剂(anti-TFPI)，也是欧盟批准的首个通过预充式自动注射笔给药的血友病药物。Hympavzi提供皮下治疗方案，每周给药一次，每次给药所需的准备工作极少。
血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起（甲型血友病缺乏FVIII，乙型血友病缺乏 FIX），全球有超过80万人受此影响。血友病在儿童早期就被诊断出来，它会抑制血液正常凝结的能力，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤。尽管近年来血友病治疗取得了重大进展，但许多患者仍会继续出现出血事件，并通过频繁的静脉输液来控制病情，可能需要每周输液多次。
作用机制
Marstacimab是一种针对组织因子途径抑制剂TFPI的Kunitz结构域2（K2）的人单克隆IgG1抗体，TFPI是细胞外凝血损伤的主要抑制剂。TFPI最初通过其第二个Kunitz抑制剂结构域（K2）结合并抑制因子Xa活性位点。Marstacimab中和TFPI抑制活性的作用机制可能通过增加游离因子Xa的可用量来增强挤出途径并绕过内在凝血途径中的缺陷，从而增加凝血酶的形成并促进止血。
适应症
Hypavzi适用于12岁及以上体重至少35公斤的患者的出血事件的常规预防，这些患者有：
•严重血友病A（先天性因子VIII缺乏症，FVIII<1%），无因子VIII抑制剂；或
•严重血友病B（先天性因子IX缺乏症，FIX<1%），无因子IX抑制剂。
用法与用量
治疗应在有血友病治疗经验的医疗保健专业人员的监督下开始。
治疗应在无出血的阶段开始。
剂量
12岁及以上体重至少35kg的患者的推荐剂量是皮下注射300mg的初始休克剂量，然后每周一次皮下注射150mg，在一天中的任何时间。
治疗持续时间
Hypavzi适用于长期预防性治疗。
治疗期间的剂量调整
如果医护人员认为出血没有得到充分控制，体重≥50kg的患者可以考虑每周皮下注射一次剂量调整至300mg。不应超过每周最大剂量300mg。
突破性出血的治疗指南不应使用额外剂量的Hyppazzi治疗突破性出血。关于突破性出血的治疗指南。
急性重症患者的治疗
在组织因子表达增加的急性重症中，如感染、败血症和挤压伤，通过同时抑制组织因子途径抑制剂（TFPI）增强炎症反应可能会造成不良反应的风险，尤其是血栓形成。
急性重症的治疗应遵循当地的治疗标准，在这种情况下继续使用Hyppavzi治疗应与可能带来的风险相平衡。在这些患者服用马司他滨时，可能需要进一步监测不良反应和血栓栓塞的发展。如果临床症状、影像学和/或实验室结果表明出现血栓形成事件，应暂时停止Hyppavzi治疗，并应根据临床指示开始治疗。根据医疗专业人员的评估，一旦患者临床康复，可以恢复使用Hympavzi治疗（见下文漏服剂量）。
漏服剂量
如果错过了一剂，应在下一次计划剂量之前尽快给药。然后应恢复通常的每周给药计划。
如果自上次给药以来已经过去了13天以上，应通过皮下注射给予300mg的加强剂量，然后每周皮下注射150mg。
切换到Hyppavzi
从预防性因子替代疗法切换到Hyppavzi：在开始使用Hyppavz治疗之前，患者应停止使用凝血因子浓缩物（因子VIII或因子IX浓缩物）进行治疗。患者可以在停用凝血因子浓缩物后的任何时间开始使用Hympavzi治疗。
从非因子型抗血友病药物转向Hympavzi：临床研究中没有数据可以指导患者从非因子类抗血友病药物转换为马司他滨。尚未研究浸出期，但一种方法可能是在开始使用Hympavzi治疗之前，根据相关产品信息的半衰期，允许前一种药物有适当的浸出期（至少5个半衰期）。在从其他非因子型血友病药物转向Hyppavzi的过程中，可能需要使用凝血因子浓缩物进行支持性止血治疗。
特殊人群
肝损伤
轻度肝损伤患者不建议调整剂量。
Marstacimab尚未在中度或重度肝损伤患者中进行研究。
肾损害
轻度肾功能损害患者不建议调整剂量。
Marstacimab尚未在中度或重度肾功能损害患者中进行研究不建议对65岁以上的患者进行剂量调整。
儿科人群
由于可能存在安全问题，Hypavzi不得用于1岁以下的儿童。
Marstacimab在12岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。
Marstacimab对体重<35kg的青少年的安全性和有效性尚未确定。没有可用数据。
围手术期处理Marstacimab在手术过程中的安全性和有效性尚未得到正式调查。
在临床试验中，患者在没有停止使用Hympavzi预防的情况下进行