2024年12月27日，argenx SE宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准VYVDURA用于慢性炎性脱髓鞘多发性神经病（CIDP）成年人。VYVDURA被批准用于CIDP，作为每周一次30至90秒的皮下注射，可以在家自行给药，是第一个也是唯一一个被批准用于治疗CIDP的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂。
argenx首席医疗官Luc Truyen博士说：“CIDP是一种罕见且令人衰弱的疾病，30年来在治疗方面几乎没有创新。”。“有了VYVDURA，日本的CIDP患者现在可以获得一种新的疗法，这种疗法具有集中的作用模式，提供了一种方便的30至90秒的家庭自行注射选择，具有既定的疗效和安全性，正如ADHERE试验和现实世界的证据所证明的那样。通过将这种转型疗法的范围扩大到数千名患者，argenx继续将我们的第一种FcRn阻断剂efgartijimod带给日本和世界各地更多患有严重自身免疫性疾病的患者。”
CIDP是一种渐进性、免疫介导的罕见和衰弱性周围神经系统神经肌肉疾病。患者会出现一系列行动不便和感觉问题，包括难以从坐姿站立、疼痛和疲劳，以及频繁绊倒或跌倒。随着疾病的进展，许多患者只能坐在轮椅上，无法工作。目前，85%的患者需要持续治疗，近88%的接受治疗的患者会出现残余损伤和残疾。
基于ADHERE研究，这是迄今为止研究CIDP的最大临床试验。在ADHERE研究中，69%（221/322）接受VYVDURA治疗的患者，无论之前是否接受过治疗，都显示出临床改善的证据，包括活动能力、功能和力量的改善。ADHERE达到了其主要终点（p<0.0001），表明与安慰剂相比，复发风险降低了61%（HR:0.39 95%CI:0.25；0.61）。99%的试验参与者选择参与ADHERE+开放标签扩展。安全性结果通常与VYVDURA在先前临床研究和实际使用中的已知安全性一致。
VYVGART HYTRULO是一种处方药，用于治疗患有慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的成年患者。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/27/3002117/0/en/argenx-Announces-Approval-of-VYVDURA-efgartigimod-alfa-and-hyaluronidase-qvfc-in-Japan-for-Adults-with-Chronic-Inflammatory-Demyelinating-Polyneuropathy.html
部份中文艾加莫德α和透明质酸酶处方资料（仅供参考）
英文名：Efgartigimod Alfa/Vorhyaluronidase Alfa
商品名：Vyvdura Combination Injection
中文名：艾加莫德α和透明质酸酶皮下注射
生产商：Alphaix Japan
药品简介
Vyvdura（Efgartigimod Alfa/Vorhyaluronidase Alfa）现已在日本获准在家自行注射，用于全身性重症肌无力和CIDP
VYVDURA被批准用于CIDP，作为每周一次30至90秒的皮下注射，可以在家自行给药，是第一个也是唯一一个被批准用于治疗CIDP的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂。
VYVGART HYTRULO是一种处方药，用于治疗患有慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的成年患者。
ヒフデュラ配合皮下注
药效分类名称
抗FcRn抗体片段·透明质酸分解酶配合制剂
批准日期：2024年1月
商標名
VYVDURA Combination Subcutaneous Injection
艾加莫德α（基因重组）
一般的名称
エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）
Efgartigimod Alfa（Genetical Recombination）（JAN）
本質
艾加莫德α是转基因人IgG1Fc结构域的类似物，对应于人IgG1的第221～447个（Eu号）氨基酸残基。艾加莫德α的第32、34、36、213和214个氨基酸残基分别被Tyr、Thr、Glu、Lys和Phe取代。艾加莫德α由中国仓鼠卵巢细胞产生。艾加莫德α是由两个由227个氨基酸残基组成的亚单元构成的糖蛋白（分子量：约54000）。
人透明质酸酶（基因重组）
一般的名称
ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え）
Vorhyaluronidase Alfa（Genetical Recombination）（JAN）
本質
玻尿酸酶α是基因重组人玻尿酸酶PH-20的类似物，相当于人玻尿酸酶PH-20的氨基酸序列的第36～482号。玻尿酸酶α由中国仓鼠卵巢细胞产生。玻尿酸酶α是由447个氨基酸残基构成的糖蛋白（分子量：60000～65000）。
使用注意事项
避免冻结，外箱开封后应遮光保存。
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。由于在国内给药经验极为有限，因此在制造销售后，在收集到一定数量的病例相关数据之前，通过对所有病例实施使用成绩调查，在掌握本制剂使用患者的背景信息的同时，尽早收集与本制剂的安全性及有效性相关的数据应采取适当使用本品所需的措施。
药效药理
作用机制
Efgartigimod Alfa是靶向胎儿Fc受体（FcRn）的氨基酸残基修饰的人IgG1抗体的Fc片段，通过竞争性抑制内源性IgG与FcRn的结合，抑制内源性IgG的再循环，促进IgG分解，减少含有IgG自身抗体的血中IgG浓度。玻尿酸酶α通过水解分解玻尿酸。玻尿酸氧化酶α分解透明质酸增加皮下组织的渗透性，吸收并扩散血嘧啶α。
对FcRn的结合作用（in vitro）
Efgartigimod Alfa相对于人FcRn平衡解离常数（Kd）（平均值±标准偏差）pH6.0和pH7.4条件下分别为0.35±0.06nmol/L和8.59±1.35nmol/L。
对内源性IgG的作用（in vivo）
当向猴子单次皮下注射了20 mg/kg的黄体酮α时，发现血清中IgG浓度减少。
适应症
○全身型重症筋無力症（ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に限る）
○慢性炎症性脱髄性多発根神経炎
用法与用量
＜全身型重症肌无力症＞
通常，成人皮下给药本制剂1次5.6ml（作为转基因），每隔1周皮下给药4次，为1008mg；作为转基因（转基因），为11200单位。将其作为一个周期，反复给药。
＜慢性炎症性脱髓性多发根神经炎＞
通常，成人每周皮下注射本制剂1次5.6ml（1008mg作为转基因）和11200单位作为转基因的丙酮酸氧化酶α（11200单位作为转基因）。
包装
皮下注：1小瓶
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