2025年2月14日,小野宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ROVIMZA™（vimseltinib），一种激酶抑制剂，用于成年有症状的腱滑膜巨细胞瘤（TGCT）患者，手术切除可能会导致功能限制恶化或严重发病。
TGCT是一种罕见的非恶性肿瘤，在关节内或附近形成。TGCT起源于CSF1基因的失调，导致CSF1的过度生产。如果不及时治疗或肿瘤反复复发，可能会导致受影响关节和周围组织的损伤和退化，从而可能导致严重的残疾。
与安慰剂相比，美国食品药品监督管理局(FDA)批准是基于ROMVIMZA在TGCT患者中的关键3期MOTION研究的疗效和安全性结果，该研究与ROMVIMZA的1/2期研究相比，TGCT患者不适合手术，且之前没有接受过抗CSF1/CSF1R治疗（允许使用伊马替尼或尼罗替尼治疗）。在MOTION中，根据《实体瘤反应评估标准》1.1版（RECIST v1.1）的盲法独立放射学审查（IRR）评估，与安慰剂相比，ROMVIMZA在意向治疗（ITT）人群中在第25周显示出具有统计学意义和临床意义的ORR（罗维MZA组为40%，安慰剂组为0%，p<0.0001）。与安慰剂组相比，在第25周时，维姆替尼组观察到的活动范围、患者报告的身体功能和患者报告的疼痛均有统计学意义和临床意义的改善，这支持了主要终点。
MOTION研究是一项由两部分组成的、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究，旨在评估维塞替尼在TGCT患者中的疗效和安全性，这些患者不适合手术，且之前没有接受过抗CSF1/CSF1R治疗（允许之前使用伊马替尼或尼罗替尼治疗）。本研究的主要终点是意向治疗（ITT）人群在第25周的客观反应率（ORR），与安慰剂相比，根据实体瘤反应评估标准1.1版（RECIST v1.1）通过盲法独立放射学审查（IRR）进行评估。次要终点包括每肿瘤体积ORR评分（TVS）、活动范围（ROM）、身体功能、僵硬、生活质量和疼痛，所有这些都在第25周进行评估。
本研究由两部分组成。在第1部分中，患者被随机分配接受维姆替尼或安慰剂治疗24周。在第2部分中，在第1部分中随机分配到安慰剂组的患者可以选择接受维姆替尼治疗，所有患者都可以在开放标签的环境中长期接受维姆替尼治疗。
Romvimza™（vimseltinib）是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于选择性和强效抑制CSF1R（集落刺激因子1受体）。Vimseltinib由小野制药全资子公司Deciphera Pharmaceuticals开发，Deciphera Pharmaceuticals 计划下周在美国推出 ROMVIMZA。欧洲药品管理局（EMA）此前已接受vimseltinib的上市许可申请（MAA），并启动了审查程序。
适应症和用法
ROMVIMZA适用于治疗有症状的肌腱滑膜巨细胞瘤（TGCT）的成年患者，手术切除可能会导致功能限制恶化或严重发病。
推荐的vimseltinib剂量为30mg，每周口服两次，两次给药之间至少间隔72小时。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/14/3026914/0/en/Bavarian-Nordic-Receives-U-S-FDA-Approval-of-Chikungunya-Vaccine-for-Persons-Aged-12-and-Older.html |
