Evrysdi（risdiplom）是唯一一种非侵入性疾病修饰SMA治疗方法，已在100多个国家获得批准
2025年2月12日，罗氏宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Evrysdi®（risdiplom）的片剂配方，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。以前，这种治疗只能以粉末的形式提供，需要医疗保健提供者在配药前将其配制成口服溶液。
Risdillam是一种存活运动神经元2（SMN2）剪接修饰剂，旨在治疗由5q染色体突变导致SMN蛋白缺乏引起的SMA患者。在3项临床研究中分别评估了利司扑兰 治疗婴儿发病、晚发和症状前SMA患者的疗效：FIREFISH（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02913482）、SUNFISH（ClinicalTrials.gov识别器：NCT02908685）和RAINBOWFISH（ClinicalTrials.gov标识符：UNC03779334）。
每片Evrysdi片剂含有5mg利司扑兰 ，适用于2岁及以上体重至少20kg的患者。这种新制剂的批准是基于药代动力学数据，该数据显示，在禁食和进食状态下，片剂和口服溶液在健康成年人中的生物利用度相当。
基因泰克首席医疗官兼全球产品开发主管Levi Garraway医学博士和博士在评论这一批准时表示：“Evrysdi平板电脑将既定的疗效与便利性相结合，为SMA管理提供了额外的灵活选择。”
片剂配方可以整片吞服，也可以分散在一茶匙过滤（非氯化）水中，立即口服。对于使用鼻胃管/胃造口管的患者，应使用口服溶液制剂。
Evrysdi 5mg片剂预计将在未来几周内上市。口服溶液将继续用于其他剂量的患者。
信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/fda-approves-genentechs-evrysdi-tablet-as-first-and-only-tablet-for-spinal-muscular-atrophy-sma |
