2025年2月11日，欧盟委员会已批准acoramidis在欧盟（EU）上市，其品牌为Beyonttra™，用于治疗成年心肌病患者的野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）。
ATTR-CM是一种渐进性致命疾病，其特征是浸润性、限制性心肌病导致心力衰竭。患有ATTR-CM的患者面临着由心脏中持续的淀粉样蛋白沉积引起的疾病进展的持续风险。
Beyonttra是一种选择性小分子，口服接近完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂。
Beyonttra（acoramidis）在欧盟的批准是基于ATTRibute CM研究的关键结果。III期试验调查了阿克拉米迪斯（与安慰剂相比）在ATTR-CM患者中的疗效和安全性。阿克拉米迪斯在降低全因死亡率（ACM）和心血管相关住院（CVH）方面优于安慰剂。Acoramidis表现出接近完全的TTR稳定，从而减少了有毒的淀粉样前体，并最大限度地减少了淀粉样蛋白的形成。在ATTRibute CM的III期研究中，阿考美地早在治疗开始后3个月就对心血管终点显示出明显的益处。
作为关键的III期研究的后续行动，阿科马迪斯的OLE（开放标签扩展）数据表明，到42个月时，ACM的相对风险降低了34%，突显了其改善长期生存结果的潜力。此外，OLE研究强调了在30个月时从安慰剂转为阿克拉米迪斯的患者的早期益处，进一步强调了阿克拉米迪在稳定TTR方面的疗效，并为ATTR-CM患者提供了一种有前景的治疗选择。
关于ATTR-CM
转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）是一种进行性和致命性疾病，其特征是心肌中异常蛋白质的沉积。当一种名为转甲状腺素蛋白（TTR）的四聚体蛋白因TTR基因的遗传突变或衰老而变得不稳定，并解离成单体时，就会发生这种情况。这些单体错误折叠、聚集并形成淀粉样纤维，沉积在心肌中，最终导致心力衰竭。该疾病通常诊断较晚，此时淀粉样蛋白已经积聚，患者有症状。一旦确诊，如果不及时治疗，ATTR-CM患者的中位生存期为3-5年。
关于Beyonttra(acoramidis)和III期研究结果
Beyonttra™是一种选择性小分子，口服接近完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂。Beyonttra旨在通过模拟TTR基因（T119M）的自然发生的“保护性突变”来提供有效的TTR四聚体稳定，该突变针对ATTR-CM的根本原因，即天然TTR四分体的不稳定。阿克拉米迪斯已经证明了接近完全（≥90%）的TTR稳定，最大限度地减少了淀粉样蛋白的形成。在ATTRibute CM的III期研究中，阿克拉米迪在心血管终点显示出明显的益处。
在ATTRibute CM III期研究中，阿克拉米迪斯达到了主要终点。该试验调查了阿考美地（与安慰剂相比，每天服用两次）在ATTR-CM患者中的疗效和安全性。
与安慰剂相比，acoramidis每日两次的疗效更优，在ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相关住院（CVH）的复合终点上显示出快速和持续的临床益处，持续到30个月：
主要终点的显著益处
在30个月时，与安慰剂相比，全因死亡率或首次心血管住院的综合终点风险降低了36%，表明早在开始治疗3个月后就已经有了益处（次要终点）
在30个月时，与安慰剂相比，每年心血管住院的相对风险降低了50%（次要终点）
Beyonttra通常耐受良好。
作为关键的III期研究的后续行动，阿克拉米迪斯的OLE（开放标签扩展）数据显示，在42个月时，与安慰剂相比，全因死亡率的相对风险降低了34%，突显了其改善长期生存结果的潜力。
信息来源：https://www.bayer.com/media/en-us/heart-drug-beyonttra-acoramidis-approved-in-eu-for-treatment-of-transthyretin-amyloidosis-in-adults-with-cardiomyopathy/ |
