Pedmarqsi(Natriumthiosulfat)是欧盟和英国第一种也是唯一一种批准的治疗方法，用于预防1个月至<18岁的局部非转移性实体瘤患者因顺铂化疗引起的耳毒性或听力损失！
2025年2月7日，Fennec Pharmaceuticals宣布，欧洲领先的特种制药公司Norgine Pharmacecals有限公司已在德国商业推出PEDMARQSI（硫代硫酸钠注射液）。
Fennec Pharmaceuticals首席执行官Jeff Hackman表示：“到目前为止，德国癌症患者还没有药物干预措施来预防顺铂治疗引起的耳毒性或永久性听力损失。”。“我们祝贺Norgine向德国的患者和医疗保健提供者提供PEDMARQSI®，并期待未来在其他主要欧洲市场推出。”
来自两项开放标签、随机3期试验SIOPEL 6（关键）和临床肿瘤学组（COG）方案ACCL0431的数据表明，与仅用顺铂治疗的患者相比，用顺铂和硫代硫酸钠治疗的患者顺铂诱导的耳毒性发生率降低了约50%。
PEDMARQSI是欧盟和英国第一种也是唯一一种批准的治疗方法，用于预防1个月至<18岁的局部非味觉实体瘤患者因顺铂化疗引起的耳毒性或听力损失。PEDMARQSI于2023年6月获得欧盟委员会根据儿科使用营销授权（PUMA）授予的营销授权，其中包括8年加2年的数据和市场保护。
关于顺铂诱导的耳毒性
顺铂和其他铂化合物是治疗许多儿科恶性肿瘤的重要化疗药物。不幸的是，基于铂的治疗可能会导致耳毒性或听力损失，这是永久性的、不可逆转的，对儿童癌症的幸存者尤其有害
耳毒性的发生率取决于化疗的剂量和持续时间，其中许多儿童需要终身佩戴助听器或人工耳蜗，这对一些人来说可能有所帮助，但并不能逆转听力损失，而且随着时间的推移可能会付出高昂的代价。i在发育的关键阶段受到耳毒性影响的婴幼儿缺乏言语和语言发育以及识字能力，而年龄较大的儿童和青少年往往缺乏社交情感发展和教育成就。
PEDMARK®（硫代硫酸钠注射液）
PEDMARK®是美国食品和药物管理局（FDA）批准的第一种也是唯一一种治疗方法，用于降低局部、非转移性实体瘤儿童患者顺铂治疗相关的耳毒性风险。国家癌症综合网络®还建议青少年和青年（AYA）人群使用PEDMARK作为预防性治疗方案，以减少局部非味觉肿瘤患者因铂类化疗而导致的听力损失。PEDMARK是一种独特的硫代硫酸钠单剂量制剂，即用型小瓶，用于儿科患者静脉注射。
PEDMARK也是第一个也是唯一一个在两项开放标签、随机3期临床研究（儿童肿瘤学组（COG）方案ACCL0431和SIOPEL）中具有既定给药方案的疗效和安全性数据的治疗剂。
据估计，在美国和欧洲，每年有超过10000名儿童可能接受基于铂的化疗。耳毒性的发生率取决于化疗的剂量和持续时间，其中许多儿童需要终身助听器。目前还没有针对这种听力损失的预防药物，只有昂贵、技术困难和次优的耳蜗（内耳）植入物被证明可以提供一些益处。在发育的关键阶段遭受耳毒性的婴幼儿缺乏言语语言发展和识字能力，年龄较大的儿童和青少年缺乏社会情感发展和教育成就。
PEDMARK已由合作小组在COG ACCL0431和SIOPEL 6两项关于存活率和耳毒性降低的3期临床研究中进行了研究。这两项研究都已完成。COG ACCL0431方案纳入了儿童癌症，这些癌症通常用强化顺铂治疗局部和弥漫性疾病，包括新诊断的肝母细胞瘤、生殖细胞瘤、骨肉瘤、神经母细胞瘤，髓母细胞瘤和其他实体瘤。SIOPEL 6仅招募了患有局限性肿瘤的肝母细胞瘤患者。
适应症与用途
PEDMARK®（硫代硫酸钠注射液）可降低1个月及以上患有局部非转移性实体瘤的儿科患者顺铂耳毒性的风险。
使用限制
在顺铂输注超过6小时后服用PEDMARK的安全性和有效性尚未确定。长期输注顺铂后服用PEDMARK可能不会降低耳毒性的风险，因为不可逆的耳毒性可能已经发生。
对硫代硫酸钠或其任何成分有严重过敏史的患者禁用PEDMARK。
在临床试验中，8%至13%的患者发生了超敏反应。监测患者的超敏反应。如果发生超敏反应，立即停止使用PEDMARK并采取适当的护理措施。在每次后续服用PEDMARK之前，服用抗组胺药或糖皮质激素（如适用）。PEDMARK可能含有亚硫酸钠；亚硫酸盐敏感性患者可能会出现超敏反应，包括过敏症状和危及生命或严重的哮喘发作。亚硫酸盐敏感性在哮喘患者中更为常见。
由于高钠血症风险增加，PEDMARK不适用于1个月以下的儿科患者或患有转移性癌症的儿科患者。
在临床试验中，12%至26%的患者出现了高钠血症，其中包括一例3级病例。在临床试验中，15%至27%的患者出现低钾血症，9%至27%的病人出现3级或4级。监测基线和临床指示时的血清钠和钾水平。基线血清钠大于145 mmol/L的患者应停用PEDMARK。
如果肾小球滤过率（GFR）降至60 mL/min/1.73m2以下，则应更密切地监测高钠血症和低钾血症的体征和症状。
每次服用PEDMARK前服用止吐药。酌情提供额外的止吐药和支持性护理。
SIOPEL 6中最常见的不良反应（≥25%，与单独使用顺铂相比，两组之间的差异>5%）是呕吐、恶心、血红蛋白降低和高钠血症。COG ACCL0431最常见的不良反应（≥25%，与单独使用顺铂相比，两组之间的差异>5%）是低钾血症。
请参阅随附的Pedmarqsi完整处方信息
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/pedmarqsi-epar-product-information_en.pdf
信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/fennec-pharmaceuticals-announces-commercial-launch-of-pedmarqsi-in-germany |
