2025年01月22日，Medexus Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Grafapex™（treosulfan）与氟达拉滨一起注射，作为1岁及以上急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）成人和儿童异基因造血干细胞移植（alloHSCT）的准备方案。
该批准基于随机3期MC-FludT.14/L试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT00822393）的数据，该试验招募了570名年龄在18岁至70岁之间的AML或MDS患者。研究参与者被随机分配接受treosulfan、烷基化剂或白消安，两者均与氟达拉滨一起服用。主要终点是从随机化到任何原因死亡的总生存期（OS）。
研究结果显示，在随机人群中，与白消安相比，treosulfan改善了OS（风险比[HR]，0.67[95%CI，0.51-0.90]）。在AML和MDS组中，HRs分别 为0.73（95%CI，0.51-1.06）和0.64（95%CI，0.40-1.02）。
据报道，使用treosulfan最常见的不良反应是肌肉骨骼疼痛、口腔炎、发热、恶心、水肿、感染和呕吐。3级或4级非血液学实验室异常包括γ-谷氨酰转移酶、胆红素、丙氨酸氨基转移酶、天冬氨酸氨基转移酶和肌酐升高。
“这项美国食品药品监督管理局的批准为成人和儿童患者提供了一种有用的选择，有可能提高总体生存率，同时最大限度地减少副作用，”干细胞移植医生、科学家兼使用treosulfan作为调理方案一部分的临床试验首席研究员Filippo Milano博士说。
GRAFAPEX™（Treosulfan）注射用曲奥舒凡，是一种烷化剂，与氟达拉滨（fludarabine）联合使用，作为成人和 1 岁及以上儿童急性髓系白血病 (AML) 或骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者异基因造血干细胞移植 (alloHSCT) 的准备方案。
请参阅随附Grafapex的完整处方信：
https://www.grafapex.com/hubfs/GRAFAPEX-Prescribing-Information.pdf
信息来源：https://www.medexus.com/en_US/investors/news-events/press-releases/detail/176/medexus-announces-fda-approval-of-grafapex-treosulfan-for
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