2016年3月30日，Jazz Pharmaceuticals plc宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Defitelio(defibrotide sodium)用于治疗患有肝静脉闭塞性疾病（VOD）的成人和儿童，在接受称为造血干细胞移植（HSCT）的血液或骨髓干细胞移植后，出现了额外的肾或肺异常。
Defitelio®是美国食品药品监督管理局批准的第一种治疗严重肝脏VOD的疗法，这是一种罕见且危及生命的肝脏疾病。
造血干细胞移植是在一些患者中进行的治疗某些血液或骨髓癌的手术。在HSCT手术之前，患者立即接受化疗。接受化疗和造血干细胞移植的患者可能会出现肝脏VOD。肝VOD是一种肝脏中的一些静脉堵塞的情况，导致肝脏内肿胀和血流减少，这可能会导致肝脏损伤。在最严重的肝VOD中，患者还可能出现肾和肺功能衰竭。不到2%的患者在HSCT后出现严重的肝VOD，但多达80%的出现严重肝VOD的患者无法存活。
美国食品药品监督管理局药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说：“Defitelio的批准满足了移植界治疗接受化疗和造血干细胞移植患者这种罕见但经常致命的并发症的重大需求。”。
在三项研究中，对528名接受治疗的患者进行了Defitelio的疗效调查：两项前瞻性临床试验和一项扩大准入研究。所有三项研究中的患者都被诊断为肝VOD，并在HSCT后出现肝脏或肾脏异常。这些研究测量了造血干细胞移植后100天仍存活的患者百分比（总生存率）。在这三项研究中，38%至45%的接受Defitelio治疗的患者在造血干细胞移植后100天仍然存活。根据已发表的报告和对患者水平数据的分析，对于仅接受支持性护理或除Defitelio以外的干预措施的严重肝VOD患者，HSCT后100天的预期存活率为21%至31%。
Defitelio最常见的副作用包括异常低血压（低血压）、腹泻、呕吐、恶心和流鼻血（鼻出血）。Defitelio的严重潜在副作用包括出血（出血）和过敏反应。Defitelio不应用于有出血并发症或正在服用血液稀释剂或其他降低身体形成血栓能力的药物的患者。
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