2024年10月21日，诺和诺德宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已采纳积极意见，建议批准阿尔赫默（concizumab）作为首个每日一次的皮下预防性治疗药物，用于治疗12岁或以上患有血友病a或B的患者。
血友病是一种罕见的出血性疾病，会损害身体形成血栓的能力，而血栓是止血所必需的过程。血友病通常通过静脉输注替代缺失的凝血因子来治疗，也称为替代疗法。然而，有时身体会产生抑制剂作为对治疗中凝血因子的免疫反应，这意味着替代疗法不起作用，并限制了整体治疗选择。目前，据估计，高达30%的严重血友病A患者会产生抑制剂，而严重血友病B患者中有5-10%会产生抑制剂。
Alhemo是一种抗组织因子途径抑制剂（TFPI）单克隆抗体，如果获得欧盟委员会的批准，它将为患有血友病A或B的人提供首个每日一次的皮下预防性治疗。Alhemo旨在阻断体内一种名为TFPI的蛋白质，这种蛋白质可以阻止血液凝固。通过阻断TFPI，Alhemo确保了凝血酶的产生，这有助于凝血和防止出血，即使在其他凝血因子缺失或不足的情况下也是如此。重要的是，这意味着即使在存在抑制剂的情况下，Alhemo也会导致血栓形成。
CHMP的积极意见基于3期探索研究的数据，该研究旨在评估Alhemo对患有血友病A或B的患者使用抑制剂的疗效和安全性。如果获得批准，Alhemo将以便携式、预混合和预填充笔的形式提供，从而能够快速轻松地皮下给药，以减轻定期静脉输液的治疗负担。诺和诺德预计在大约两个月内获得欧盟委员会的最终批准。
Alhemo（concizumab）是一种抗组织因子途径抑制剂（TFPI）单克隆抗体，旨在阻断体内阻止血液凝固的蛋白质。通过阻断TFPI，Alhemo可确保凝血酶的产生，这有助于凝血和防止出血。Alhemo目前在澳大利亚和瑞士获得批准，用于用抑制剂治疗患有血友病A或B的青少年和成年人（12岁或以上）。在日本，Alhemo目前被批准用于治疗患有血友病A或B的青少年和成年人（12岁或以上），无论是否使用抑制剂，并用于常规预防，以预防或减少出血发作的频率。
在explorer中，133名男性（12岁或以上）以1:2的比例随机分配到无预防（第一组；=24周）或concizumab预防（第二组；=32周）或分配到concizuma预防（第三组和第四组）。主要分析比较了第一组和第二组之间治疗的自发性和创伤性出血事件的数量，以年出血率（ABR）衡量。结果显示，在使用concizumab预防时，治疗的自发性和创伤性出血减少了86%，估计平均ABR为1.7，而没有预防的平均ABR为11.8。concizumab的总ABR中位数为零，而未进行预防的ABR中位数为9.8。本研究中concizumab的安全性和耐受性在预期范围内。
血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，会损害身体形成血栓的能力，而血栓是止血所必需的过程。据估计，全球约有1125000人受到影响。由于血友病的性质是一种x连锁隐性疾病，它在男性和女性中的表现通常不同，全球约88%的血友病患者是男性。血友病有不同的类型，其特征是凝血因子蛋白的类型有缺陷或缺失。血友病A由凝血因子VIII（FVIII）缺失或缺陷引起，血友病B由凝血因子IX（FIX）缺失或有缺陷引起。
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