2024年12月20日，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Alhemo（concizumab-mtci）用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A（使用因子VIII抑制剂）或血友病B（使用因子IX抑制剂）的成人和儿童患者的出血发作频率。
血友病A和血友病B是一种罕见的遗传性出血性疾病，血液不能正常凝结，因为它没有足够的凝血蛋白（凝血因子）。血友病患者在受伤或手术后出血的时间可能比正常情况长。他们的肌肉、关节和器官也可能出现自发性出血，这可能危及生命。
  传统上，血友病是通过替换缺失的凝血因子来治疗的。然而，随着时间的推移，血友病患者可能会产生抑制剂（抗体），阻断因子VIII或IX（凝血因子）的活性。抑制剂会使止血变得困难，并可能导致因子替代治疗或疗法的疗效降低。
据估计，美国有多达33000名男性患有血友病。血友病A比血友病B更常见（占血友病总人口的80%至85%）。大约30%的血友病A患者和5-15%的血友病B患者会产生抑制剂。
  在一项跨国、多中心、开放标签的3期试验（NCT04083781）中，对91名患有血友病a或B的成年男性患者和42名患有血友病B的青少年男性患者进行了Alhemo的疗效和安全性评估。
  通过比较Alhemo治疗组和无预防组之间治疗的出血次数来评估疗效。年化出血率（ABR）的比率估计为0.14，与未预防组相比，Alhemo治疗组的ABR降低了86%。
  Alhemo最常见的不良反应（至少5%的患者报告）是注射部位反应和荨麻疹（荨麻疹）。
  接受Alhemo治疗的患者出现了包括皮肤发红（红斑）、皮疹、瘙痒（瘙痒）和腹痛在内的超敏反应。对Alhemo、其成分或其非活性成分有严重过敏史的患者不应使用Alhemo。
  Alhemo®（concizumab）是一种抗组织因子途径抑制剂（TFPI）单克隆抗体，旨在阻断体内阻止血液凝固的蛋白质。通过阻断TFPI，Alhemo®可确保凝血酶的产生，这有助于凝血和防止出血。Alhemo®目前已在澳大利亚8和瑞士9获得批准，用于用抑制剂治疗患有血友病A或B的青少年和成年人（12岁或以上）。在日本，Alhemo®目前被批准用于治疗患有血友病A或B的青少年和成年人（12岁或以上），无论是否使用抑制剂，并用于常规预防，以预防或减少出血发作的频率。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/18/2965407/0/en/Novo-Nordisk-A-S-Alhemo-recommended-for-European-approval-as-first-once-daily-subcutaneous-prophylactic-treatment-for-people-living-with-haemophilia-A-or-B-with-inhibitors.html