2024年12月19日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准将TRYNGOLZA™（olezarsen）作为饮食的辅助药物，以降低患有家族性乳糜微粒综合征（FCS）的成年人的甘油三酯，这是一种罕见的严重高甘油三酯血症（sHTG）遗传形式，可能导致危及生命的急性胰腺炎（AP）。
TRYNGOLZA是首个获得美国食品药品监督管理局批准的治疗方法，可显著降低FCS成年人的甘油三酯水平，并在与适当饮食（每天≤20克脂肪）一起使用时，显著降低AP事件的临床意义。TRYNGOLZA每月通过自动注射器自行给药一次。
美国食品药品监督管理局的批准是基于全球多中心、随机、安慰剂对照、双盲3期平衡临床试验的阳性数据，该试验针对遗传性FCS和空腹甘油三酯水平≥880 mg/dL的成年患者。在Balance研究中，TRYNGOLZA 80mg显示，从基线到六个月，安慰剂调整后的甘油三酯水平平均降低了42.5%，具有统计学意义（p=0.0084）。从基线到12个月的减少进一步改善， TRYNGOLZA在安慰剂调整后实现了甘油三酯平均减少57%。TRYNGOLZA还表明，在12个月内，AP事件显著减少，具有临床意义；TRYNGOLZA组有1名患者（5%）经历了一次AP发作，而安慰剂组有7名患者（30%）共经历了11次AP发作。
TRYNGOLZA表现出良好的安全性。最常见的不良反应（TRYNGOLZA治疗患者的发生率>5%，比安慰剂高出>3%）是注射部位反应（分别为19%和9%）、血小板计数减少（分别为12%和4%）和关节痛（分别为9%和0%）。
FCS是一种罕见的、遗传的、可能危及生命的sHTG，由于脂蛋白脂酶（LPL）的功能受损，它会阻止身体分解脂肪，严重损害身体从血液中清除甘油三酯的能力。虽然成年人的健康水平低于150mg/dL，但FCS患者的甘油三酯水平通常超过880mg/dL，并且经常有胰腺炎病史。患有FCS的人有很高的潜在致命AP风险，这是一种痛苦的胰腺炎症，以及疲劳和严重复发性腹痛等慢性健康问题。患有FCS的人也会经历心理和经济压力，这会显著影响他们的生活质量。在美国，据估计，FCS将影响约3000人，其中绝大多数人尚未确诊。
关于TRYNGOLZA™（olezarsen）
TRYNGOLZA™（olezarsen）已被美国食品和药物管理局批准作为饮食的补充，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年人的甘油三酯水平。TRYNGOLZA是一种RNA靶向药物，旨在降低人体apoC III的产生，apoC III是肝脏中产生的一种蛋白质，是甘油三酯代谢的关键调节因子。这是目前美国唯一一种针对FCS的治疗方法，FCS是一种可能危及生命的疾病。
请参阅随附TRYNGOLZA™的完整处方信息：
http://www.ionis.com/sites/default/files/2024-12/TRYNGOLZA-olezarsen-FPI.pdf
信息来源：https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/tryngolzatm-olezarsen-approved-us-first-ever-treatment-adults |
