CRENESSITY™（crinecerfont）是经典先天性肾上腺增生症（CAH）社区70年来第一种新的治疗方法，提供了一种范式转变的治疗方法！
2024年12月13日，Neurocrine Biosciences宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准CRENESSITY™（crinecerfont）胶囊和口服溶液作为糖皮质激素替代的辅助治疗方法，以控制四岁及四岁以上患有典型先天性肾上腺增生症（CAH）的成人和儿童患者的雄激素，这是一种罕见、严重和终身的肾上腺遗传病。
CRENESSITY是一种强效且选择性的口服促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，是第一种也是唯一一种直接减少过量促肾上腺皮质皮质激素（ACTH）和下游肾上腺雄激素产生的经典CAH治疗方法，可以减少糖皮质激素的剂量。这是经典CAH治疗领域的突破。
批准用途
CRENESSITY（crinecerfont）是一种处方药，与糖皮质激素（类固醇）一起使用，用于控制患有经典先天性肾上腺增生症（CAH）的成人和4岁及以上儿童的雄激素（睾酮样激素）水平。
基于两项随机、双盲、安慰剂对照试验，试验对象为 182 名患有典型 CAH 的成人和 103 名儿童。与安慰剂相比，crinecerfont治疗使患者在第4周时的血清雄烯二酮较基线统计学显著降低（p=0.0002）。此结果与3期CAHtalyst成人研究的结果一致，表明crinecerfont在不同年龄段的患者中均显示出疗效。在第28周时，与安慰剂相比，crinecerfont治疗使得患者在维持雄激素控制的同时，减少每日所需糖皮质激素剂量（p<0.0001）。此外，crinecerfont还在研究中展现出了良好的安全性与耐受性。
经典先天性肾上腺增生症（Classic Congenital Adrenal Hyperplasia，cCAH）是指一组遗传性代谢疾病，患者缺乏促进肾上腺激素生产的酶。大约95%的CAH病例是由导致21-羟化酶缺乏的突变引起的。在经典CAH中，这种酶的严重缺乏会导致肾上腺不能产生皮质醇，在大约75%的病例中，会导致醛固酮缺乏。如果不及时治疗，经典CAH可导致患者盐耗、脱水，甚至死亡。糖皮质激素是该疾病的标准疗法
关于CRENESSITY™（crinecerfont）
CRENESSITY™是一种强效且选择性的口服促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，旨在通过非糖皮质激素（GC）机制减少和控制过量促肾上腺皮质素（ACTH）和肾上腺雄激素，用于治疗经典先天性肾上腺增生症（CAH）。垂体中CRF1受体的拮抗作用已被证明可以降低ACTH水平，从而减少肾上腺雄激素的产生，并可能减少与CAH相关的症状。稳健的临床研究数据表明，使用CRENESSITY降低肾上腺雄激素水平可以降低GC的生理剂量，以替代缺失的皮质醇。
CRENESSITY有胶囊和口服溶液两种。胶囊制剂有50mg和100mg两种剂量。口服溶液的浓度为50mg/mL。对于18岁及以上的成年人，推荐剂量为100mg，每日两次，随餐口服。对于4至17岁体重低于55公斤（121磅）的儿科患者，推荐剂量基于体重，每天服用两次，随餐口服。对于体重超过55公斤（121磅）的儿科患者，建议剂量为100毫克，每日两次，随餐口服。医疗保健提供者可以与患者合作，根据患者的需求确定合适的配方。接受CRENESSITY治疗的患者应继续接受GC治疗以替代皮质醇。
参阅随附的CRENESSITY™完整处方信息：
https://pi.neurocrine.com/crenessity/CRENESSITY-Full-US-Prescribing-Information.pdf
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/neurocrine-biosciences-announces-fda-approval-of-crenessity- crinecerfont-a-first-in-class-treatment-for-children-and-adults-with-classic-congenital-adrenal-hyperplasia-302331772.html |
