Attruby是第一个也是唯一一个获得批准的产品，其标签上标明TTR接近完全稳定。Attruby已被证明可以保留TTR作为甲状腺素和维生素a转运蛋白的天然功能，并对心血管结果有益。
2024年11月22日，BridgeBio Pharma宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准AttrubyTM（acoramidis）用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变（ATTR-CM）心肌病，以减少心血管死亡和心血管相关住院。
Acoramidis是一种口服小分子，旨在稳定四聚体转甲状腺素蛋白（TTR）。处方信息表明，在用推荐剂量治疗的ATTR-CM患者中，早在第28天和30个月的ATTRibute CM研究完成期间，就观察到TTR在体外几乎完全稳定（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03860935）。
这项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验包括患有与野生型或变异型TTR相关的症状性ATTR-CM的成年人。参与者以2:1的比例随机分配，每天两次接受阿克拉米迪斯712mg（n=409）或安慰剂（n=202）治疗，持续30个月。
主要复合终点包括全因死亡率（ACM）和30个月内心血管相关住院的累积频率（CVH），使用分层Finkelstein Schoenfeld检验进行分析。
研究结果显示，与安慰剂组相比，阿考美地治疗组的主要复合终点在统计学上显著降低（P=0.018）。阿考美地组中有19%的患者报告了ACM，而安慰剂组中有26%。27%服用阿考美地的患者和43%服用安慰剂的患者出现CVH；CVH事件的平均数量分别为每年0.3和0.6。
值得注意的是，关键的次要终点结果显示，阿克拉米迪斯也改善了功能能力和健康状况。在第30个月时，6分钟步行距离评估中与基线变化的最小二乘平均差为40米（95%CI，21-58；P<.0001），堪萨斯城心肌病问卷总分与基线变化为10分（95%CI，6-14；P<-0001）。
报告的最常见不良反应是轻度胃肠道反应，如腹泻和上腹痛。
梅奥诊所的研究调查员Martha Grogan医学博士说：“拥有一种新的一线治疗选择，可以提供出色的TTR稳定性并改善这种疾病的预后，为患者提供了更多的选择。”。“令人鼓舞的数据表明，Attruby可在开始治疗后3个月内降低全因死亡率和心血管住院率。随着治疗的不断进步，这种以前致命的疾病正在成为一种可控制的慢性心血管疾病。”
Attruby以片剂形式供应，含有356毫克阿克拉米迪斯。每个纸箱包含112片（4张泡罩卡，每张28片）。BridgeBio已经建立了一个名为ForgingBridges的支持计划，以帮助患者获得治疗。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/23/2986250/0/en/Attruby-acoramidis-a-Near-Complete-TTR-Stabilizer-90-approved-by-FDA-to-Reduce-Cardiovascular-Death-and-Cardiovascular-related-Hospitalization-in-ATTR-CM-Patients.html |
