2024年11月22日，BridgeBio Pharma公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Attruby（acoramidis）上市，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率。
Attruby是第一个也是唯一一个在药物标签上标注可几乎完全稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的获批产品。
此次FDA批准基于3期临床试验ATTRibute-CM中获得的积极结果，研究显示acoramidis显著降低了患者的全因死亡率和心血管相关住院率，并改善了他们的生活质量。ATTRibute-CM研究共招募了632名患有症状性ATTR-CM的参与者。参与者按2：1的比例随机分配接受acoramidis或安慰剂治疗，为期30个月。
试验结果已经发表在《新英格兰医学杂志》上。该试验成功达成了其主要终点——以全因死亡（ACM）、心血管相关住院（CVH）、N-端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平和6分钟步行距离组成的复合终点。在第30个月时，与安慰剂相比，acoramidis治疗组的ACM和反复发生的CVH事件减少了42%。此外，与安慰剂相比，治疗期间acoramidis组NT-proBNP的升高幅度约为安慰剂的一半。acoramidis起效迅速，在接受治疗后仅3个月时，患者首次发生ACM或CVH事件所需时间就与安慰剂组产生差异。
Attruby（Acoramidis）是一种转甲状腺素蛋白稳定剂。该药物的设计旨在模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。Attruby 总体耐受性良好。最常见的副作用是轻微的，包括腹泻和腹痛，无需停药即可缓解。
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性 (Transthyretin cardiac amyloidosis,ATTR-CM) 是一种进行性疾病，如果不及时治疗，预后不良。Attruby 最早在开始治疗后三个月就降低了全因死亡率和心血管住院率。随着治疗的不断进步，这种以前致命的疾病正在成为一种可控制的慢性心血管疾病。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/23/2986250/0/en/Attruby-acoramidis-a-Near-Complete-TTR-Stabilizer-90-approved-by-FDA-to-Reduce-Cardiovascular-Death-and-Cardiovascular-related-Hospitalization-in-ATTR-CM-Patients.html |
