2024年11月21日，卫材宣布，肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）治疗药物“注射用ROZEALAMIN®25毫克(Mecobalamin)甲钴胺已在日本上市。该产品于2024年9月24日在日本获得生产和销售许可，并于今日被列入日本国家医疗保险药品价格名录。
基于JETALS（日本超高剂量甲基钴胺素治疗ALS的早期试验）的结果，这是一项在130名ALS患者中进行的多中心、安慰剂对照、双盲、随机III期临床试验，由德岛大学特别教授Ryuji Kaji（首席研究者）和德岛大学生物医学研究生院神经内科Yuishin Izumi教授（协调研究者）以及千叶大学医学研究生院神经病学系Satoshi Kuwabara教授（配合研究者）组成的研究小组作为研究者发起的试验。
在JETALS中，与安慰剂组相比，甲钴胺50mg组在主要终点肌萎缩侧索硬化症功能评定量表修订版（ALSFRS-R）的总评分从观察期结束到治疗期第16周的变化方面显示出统计学上显著的进展减缓（减缓下降约43%，p=0.01）。安慰剂组和甲钴胺50mg组的药物不良反应发生率分别为1.6%和7.7%。甲钴胺50mg组观察到的不良反应包括便秘、注射部位疼痛、发热、心电图QT间期延长和皮疹，每种不良反应均发生在1.5%的患者中。
ALS是一种难治性、进行性神经退行性疾病，由于运动神经元功能障碍而导致肌肉严重萎缩和无力。由于死亡的主要原因是呼吸肌瘫痪导致的呼吸衰竭，因此在不使用人工呼吸器的情况下，患者会在发病后约2至5年内死亡。日本的患者人数估计约为10,000人。目前，还没有针对 ALS 的治疗方法，而且在日本和国外获得批准的药物数量有限，因此这种疾病的医疗需求尚未得到满足。
信息来源：https://www.eisai.com/news/2024/news202469.html
部份中文甲钴胺处方资料（仅供参考）
商品名：Rozebalamin for Injection
英文名：Mecobalamin
中文名：甲钴胺注射液
生产商：卫材制药
药品简介
2024年11月21日，卫材宣布，新药Mecobalamin 25毫克(Mecobalamin)在日本获批上市，用于减缓肌萎缩性侧面索硬化症功能损害的进展。
ALS是一种难治性、进行性神经退行性疾病，由于运动神经元功能障碍而导致肌肉严重萎缩和无力。由于死亡的主要原因是呼吸肌瘫痪导致的呼吸衰竭，因此在不使用人工呼吸器的情况下，患者会在发病后约2至5年内死亡。日本的患者人数估计约为10,000人。目前，还没有针对 ALS 的治疗方法，而且在日本和国外获得批准的药物数量有限，因此这种疾病的医疗需求尚未得到满足。
ロゼバラミン筋注用25mg
药效分类名称
筋萎縮性側索硬化症用剤
批准日期：2024年11月21日
欧文商標名
Rozebalamin for Injection
甲钴胺
一般名：
メコバラミン（Mecobalamin）
化学名：
Coα-［α-（5, 6-Dimethyl-1H-benzimidazol-1-yl）］-Coβ-methylcobamide
分子式：
C63H91CoN13O14P
分子量：
1344.38
性 状：
中值胺是暗红色结晶或结晶粉末。
本品不易溶于水，不易溶于乙醇（99.5），几乎不溶于乙腈。
本品由光分解。
構造式：
使用注意事项
外箱开封后应遮光保存。
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
药效药理
作用机制
对ALS的作用机制的详细情况尚未阐明。甲钴胺是活性型维生素B12，作为从同源半胱氨酸合成甲硫氨酸的甲硫氨酸合成酶的辅酶起作用。均半胱胺被认为与神经变性有关，美考巴胺被认为抑制均半胱胺引起的神经变性。另外，通过甲硫氨酸和腺苷的缩合生成S-腺苷甲硫氨酸（SAM），在蛋白质损伤的修复时作为甲基供体发挥作用。认为中巴胺通过SAM修复神经变性。
ALS模型在动物中的效果
在Wobbler小鼠中，抑制前肢握力下降，增加二头肌重量、肌皮神经纤维数。在G93A变异人SOD1转基因小鼠中，显示出生存天数等的延长、增加倾向。
神经细胞保护效果
在使用从人人工多能干细胞（iPS细胞）分化的运动神经的in vitro试验中，对氧化应激引起的神经突起伤害显示出抑制效果。
在使用大鼠培养的视网膜神经细胞和大脑皮质神经细胞的in vitro试验中，抑制了谷氨酸和硝基钚诱发的神经细胞死亡。
在使用小鼠运动神经样细胞株NSC-34D的in vitro试验中，抑制了同源半胱氨酸诱发的凋亡。
适应症
抑制肌肉萎缩性侧索硬化症（ALS）中的功能障碍的发展
用法与用量
通常，成人每天1次，每周2次，在肌肉内注射50毫克作为甲钴胺。
包装
8小瓶
制造商和分销商
卫材株式会社
注：以上中文处方资料不够完整，使用请以原处方资料为准！
完整说明资料附件：
https://medical2.eisai.jp/fileviewer/pdf_downloader.php?access_key=66f2722208a19
关于“Rozebalamin”（一般名：Mecobalamin，开发品代码：E0203）
Mecobalamin是“甲硫酚”®作为注射液500µg“，由于末梢性神经障碍以及维生素B12缺乏而引起的巨赤芽球性贫血的适应而被承认并销售。另外，“甲醇®片250µg”、®片500µg”、“甲醇®细粒0.1%“具有末梢性神经障碍的适应。关于中巴胺对肌萎缩性侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis:ALS）的病情的作用机制还没有阐明，但从非临床研究的结果来看，可能通过神经保护作用、神经轴索再生作用显示出有效性。
关于临床第Ⅲ期试验·JETALS
本试验，作为多设施共同、安慰剂对照、双盲、随机临床第Ⅲ期试验，以验证高剂量甲状腺素（甲状腺素）对肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者的有效性、安全性为目的实施的“高剂量甲状腺素对肌萎缩性侧索硬化症的第Ⅲ期试验”。
在患病期间1年以内，在Updated Awaji标准中，符合definite、probable、probable-laboratory supported，ALS重症度标准1度或2度，给药前12周修订的ALS功能评价标准（ALSFRS-R）合计分数下降1分或2分，努力性肺活量（%FVC）超过60%，以ALS患者130人为对象，每周2次，肌肉内给药50毫克或安慰剂，16周。从作为主要评价项目的观察期结束时到治疗期16周时的ALSFRS-
