2022年4月29日， 联拓生物与合作伙伴百时美施贵宝宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Camzyos™（mavacamten，2.5毫克、5毫克、10毫克和15毫克胶囊）用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善患者的功能和症状。Camzyos是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂，靶向oHCM病理生理学。
“oHCM是一种令患者衰弱的心脏疾病，有大量的治疗需求仍未得到满足。估计约有110万至280万名肥厚型心肌病（HCM）患者，其中约三分之二的患者为有症状型oHCM。
关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1位肥厚型心肌病患者。
肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌小节蛋白的基因突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，劳力可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心源性猝死风险的增加有关。
关于Camzyos
CamzyosTM （Mavacamten）是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善患者的功能和症状。Camzyos是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。Camzyos调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。Camzyos将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。在HCM患者中，用Camzyos抑制肌球蛋白可减少动力性左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压。
信息来源：https://news.bms.com/news/details/2022/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Camzyos-mavacamten-for-the-Treatment-of-Adults-With-Symptomatic-New-York-Heart-Association-Class-II-III-ObstructiveHypertrophic-Cardiomyopathy-HCM-to-Improve-Functional-Capacity-and-Symptoms/default.aspx
附：部份Camzyos（马瓦卡坦[mavacamten]）胶囊中文处方资料仅供参考！
Camzyos是第一个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局批准的变构和可逆抑制剂，用于成人治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的药物，这是一种心脏主泵室肌肉增厚或增大的疾病，可以阻断血液从心脏流向身体其他部位。
批准日期：2022年04月28日公司：百时美施贵宝
Camzyos（马瓦卡坦[mavacamten]）胶囊，口服使用
美国首次批准：2022年
警告：心力衰竭的风险，请参阅完整的盒装警告的完整处方信息。
•CAMZYOS可导致收缩功能障碍引起的心力衰竭。
•在使用CAMZYOS之前和期间需要对左心室射血分数（LVEF）进行超声心动图评估。
•不建议左心室射血分数<55%的患者开始治疗。如果左心室射血分数<50%或临床状态恶化，则中断。
•由于心力衰竭风险增加，服用CAMZYOS的患者禁用某些CYP450抑制剂和诱导剂。
•CAMZYOS只能通过名为CAMZYOS REMS程序的受限程序使用。
最近的重大变化
警告和注意事项，心力衰竭：06/2023
警告和注意事项，胚胎-胎儿毒性：04/2024
作用机制
Mavacamten是一种对心肌肌球蛋白具有选择性的变构可逆抑制剂。Mavacamten调节可以进入“on actin”（发电）状态的肌球蛋白头的数量，从而降低产生力（收缩）和残余（舒张）跨桥形成的概率。过度肌球蛋白-肌动蛋白跨桥形成和超松弛状态失调是HCM的机制标志。Mavacamten将整个肌球蛋白群体转变为一种能量节约、可招募、超放松的状态。在HCM患者中，马伐他汀抑制肌球蛋白可减少动态左心室流出道梗阻，改善心脏充盈压。
适应症和用法
CAMZYOS是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）II-III级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成年人，以改善功能能力和症状。
剂量和给药
剂量必须根据临床状态和患者反应的超声心动图评估进行个性化。有关说明，请参阅完整处方信息。
剂型和强度
胶囊：2.5毫克、5毫克、10毫克和15毫克。
禁忌症
•中度至重度CYP2C19抑制剂或重度CYP3A4抑制剂。
•中度至重度CYP2C19诱导剂或中度至重度的CYP3A4诱导剂。
警告和注意事项
•心力衰竭：考虑在并发疾病的患者中中断CAMZYOS。
•药物相互作用导致心力衰竭或疗效丧失：告知患者药物相互作用的可能性，包括与非处方药的相互作用。
•胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。建议有生育能力的女性在最后一剂后4个月内使用有效的避孕措施。避免与含有炔诺酮以外孕激素的联合激素避孕药同时使用。
不良反应
>5%的患者出现不良反应，CAMZYOS组比安慰剂组更常见的不良反应是头晕（27%）和晕厥（6%）。
如需报告疑似不良反应，请致电1-800-721-5072联系百时美施贵宝，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局或WWW.FDA。政府/医疗观察。
药物相互作用
•弱CYP2C19抑制剂和中度CYP3A4抑制剂：可能会增加心力衰竭的风险。如果开始使用抑制剂，则需要减少CAMZYOS剂量并进行额外监测。
•负性肌力：如果开始使用负性肌力，或者增加了负性肌力的剂量，建议进行密切的医疗监督和左心室射血分数监测。避免某些负性肌力药的组合。
包装供应/储存和处理
CAMZYOS®以速释2号硬明胶胶囊的形式供应，含有2.5mg、5mg、10mg或15mg的马伐他汀。白色不透明的胶囊体上印有“Mava”，不透明的盖子上印有强度。胶囊含有白色至灰白色粉末。CAMZYOS胶囊有30粒一瓶的包装，如下表所示：
剂量 胶囊盖 NDC编号
2.5毫克 浅紫色 |
