2024年11月18日，BioCryst Pharmaceuticals, Inc.宣布，爱尔兰卫生服务管理局(HSE)已推荐ORLADEYO(berotralstat)用于12岁及以上符合条件的患者常规预防遗传性血管性水肿(HAE)复发发作。
根据这一建议，爱尔兰的HAE患者将能够获得首个口服、每日1次的疗法，以减少复发性HAE发作。
爱尔兰HSE的决定是在欧盟委员会于2021年4月批准ORLADEYO上市之后做出的。迄今为止，ORLADEYO已在44个国家获得许可。
ORLADEYO(berotralstat)是首个也是唯一一个专门用于预防成人和12岁以上儿童患者遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的口服治疗药物。每天服用一粒ORLADEYO胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作。
遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema ，HAE）是因为HAE常染色体变异致严重肿胀反复发作的疾病。药物C1抑制剂（C1INH）可用于预防和治疗。在无法获得C1抑制剂浓缩物的紧急情况下，可以使用新鲜冷冻血浆（FFP）作为替代品，因为它含有C1抑制剂。其他治疗方式可以刺激C1抑制剂的合成，或减少C1抑制剂的消耗。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/18/2982450/29446/en/BioCryst-Launches-ORLADEYO-berotralstat-in-Ireland.html |
