2021年12月17日，免疫学公司Argenx SE宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Vyvgart（efgartijimod）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体检测呈阳性的成年人的全身性重症肌无力（gMG）。
重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，导致骨骼肌（也称为随意肌）无力，在一段时间的活动后会恶化，在休息后会好转。重症肌无力会影响随意肌，尤其是那些负责控制眼睛、脸、嘴、喉咙和四肢的肌肉。在重症肌无力中，免疫系统产生AChR抗体，干扰神经和肌肉之间的交流，导致虚弱。严重的虚弱发作会导致呼吸和吞咽问题，可能危及生命。
美国食品药品监督管理局药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn医学博士说：“重症肌无力患者和许多其他罕见疾病患者的医疗需求严重未得到满足。”。“今天的批准是为患者提供新治疗选择的重要一步，并强调了该机构致力于帮助为罕见病患者提供新的治疗选择。”
Vyvgart是首次批准的一类新药。它是一种与新生儿Fc受体（FcRn）结合的抗体片段，防止FcRn将免疫球蛋白G（IgG）再循环回血液中。该药物导致IgG的总体水平降低，包括重症肌无力中存在的异常AChR抗体。
在一项为期26周的临床研究中，对167名重症肌无力患者进行了Vyvgart的安全性和有效性评估，这些患者被随机分配接受Vyvgart或安慰剂治疗。该研究表明，在评估重症肌无力对日常功能影响的一项措施中，与接受安慰剂的患者（30%）相比，在Vyvgart的第一个周期中，有更多的重症肌无力患者（68%）对治疗有反应。与安慰剂相比，更多接受Vyvgart治疗的患者也表现出对肌肉无力的反应。
使用Vyvgart最常见的副作用包括呼吸道感染、头痛和尿路感染。由于Vyvgart导致IgG水平降低，感染的风险可能会增加。出现了眼睑肿胀、呼吸急促和皮疹等超敏反应。如果发生超敏反应，停止输注并进行适当的治疗。使用Vyvgart的患者应在治疗期间监测感染的体征和症状。卫生保健专业人员应给予适当的治疗，并考虑推迟对活动性感染患者施用Vyvgart，直至感染得到解决。
信息来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-myasthenia-gravis |
