2024年03月26日，再鼎医药合作伙伴argenx公司宣布，日本厚生劳动省（Ministry of Health，Labour，and Welfare，MHLW）已经批准Vyvgart（Efgartigimod Alfa[Genetical Recombination]ウィフガート点滴静注400mg）艾加莫德静脉输注剂型，用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。
此次在日本的获批是基于全球3期临床研究ADVANCE-IV的结果，该结果已发表于2023年9月出版的《柳叶刀（The Lancet）》上。ADVANCE研究达到了主要终点，研究显示，与安慰剂相比，接受艾加莫德治疗的慢性ITP患者获得血小板计数持续应答的比例更高。研究显示艾加莫德治疗慢性ITP患者和持续性ITP患者起效快速，以及在国际工作组（IWG）评分中有51%缓解率（IWG评分是由ITP国际工作组制定的原发免疫性血小板减少症评估工具，与临床治疗高度相关）。在不同类型的患者中均观察到了主要终点应答者，无论患者年龄、疾病严重程度、确诊时间、既往ITP治疗或背景用药情况。在这项为期24周的研究中，艾加莫德耐受性良好，观察到的安全性和耐受性与此前的临床研究一致。
VYVGART（efgartigimod alfa）艾加莫德α是一种人IgG1抗体片段，它采用重组人透明质酸酶PH20(rHuPH20)和Halozyme的ENHANZE® 药物递送技术配制而成，以促进生物制剂的SC注射递送。VYVGART与新生儿Fc受体 (FcRn) 结合后，会导致循环IgG自身抗体减少。
原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，免疫球蛋白G（IgG）自身抗体破坏血小板并减少血小板生成，这可能会导致出血风险增加和瘀伤。在一些病例中，频繁的出血事件会导致贫血，极少数病例甚至会导致颅内出血。ITP还会导致衰弱疲劳，对心理健康也会产生重大影响，包括焦虑、恐惧和抑郁。许多ITP患者的病情在目前现有的治疗中没有得到有效控制，因此对其他治疗方案仍存在巨大的未被满足的需求。
信息来源：https://www.pmda.go.jp/RMP/www/113014/cffda6eb-6668-4cfe-8ef6-8660093de410/113014_6399430A1029_03_001RMPm.pdf |
