2022年9月30日，Taiho Oncology宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Lytgobi®（Futibatinib）用于既往接受过治疗、不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌的成年患者，这些患者携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其他重排。
Lytgobi®（Futibatinib）是一种口服小分子化合物，可选择性、不可逆地有效抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1-4的酪氨酸激酶活性。已在欧盟、日本和美国获批，用于治疗在全身治疗后进展的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。
在TAS-120-101（NCT02052778）中评估了疗效，这是一项多中心、开放标签、单臂试验，招募了103名先前治疗过、不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌患者，这些患者携带FGFR2基因融合或其他重排。使用下一代测序测试确定FGFR2融合或其他重排的存在。患者每天口服一次20mg的futibatinib，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
主要疗效结果指标为总有效率（ORR）和反应持续时间（DoR），由独立审查委员会根据RECIST v1.1确定。ORR为42%（95%置信区间[CI]:32,52）；所有43名应答者均获得部分应答。中位DoR为9.7个月（95%置信区间：7.6，17.1）。
20%或以上的患者最常见的不良反应是指甲毒性、肌肉骨骼疼痛、便秘、腹泻、疲劳、口干、脱发、口腔炎、腹痛、皮肤干燥、关节痛、味觉障碍、干眼、恶心、食欲下降、尿路感染、掌跖红感觉异常综合征和呕吐。
Lytgobi®的推荐剂量为20mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
请参阅随附的LYTGOBI完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/214801s000lbl.pdf
信息来源：https://aacrjournals.org/clincancerres/article/29/20/4027/729405/FDA-Approval-Summary-Futibatinib-for-Unresectable |
