2024年11月06日，再生元制药和赛诺菲联合宣布，欧盟委员会(EC)已批准Dupixent(dupilumab)用于治疗1岁以下儿童的嗜酸性食管炎(EoE)。具体来说，该批准涵盖1至11岁、体重至少15公斤且无法充分控制、不耐受或不适合常规药物治疗的儿童。这扩大了欧盟(EU)对成人和青少年EoE的初步批准，并使Dupixent成为首个也是唯一一个用于治疗这些年轻患者的药物。Dupixent也在美国和加拿大获准用于治疗这一年轻年龄组。
此次批准基于针对1至11岁儿童的两部分（A部分和B部分）EoE KIDS 3期试验，该试验建立了桥梁，表明EoE儿童对Dupixent的反应与已获批准的成人和青少年人群相似。在A部分中，根据基于体重的给药方案接受较高剂量Dupixent的儿童（n=37）在16周时与接受安慰剂治疗的儿童（n=34）相比，出现了以下结果：
68%的患者实现了组织学疾病缓解（≤6个嗜酸性粒细胞/高倍视野），而主要终点为3%。这些结果在试验的B部分中持续了长达一年。
食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数与基线相比减少了86%，而之前则增加了21%。
内窥镜检查异常发现以及疾病严重程度和范围的减少（以微观水平测量）。
根据护理人员报告的结果，EoE体征的频率和严重程度名义上显著改善，并且出现至少一种EoE体征的天数在数值上减少。
EoE KIDS试验的安全性结果与Dupixent在患有EoE的青少年和成人中的已知安全性基本一致。总体而言，Dupixent 最常见的不良反应是注射部位反应、结膜炎、过敏性结膜炎、关节痛、口腔疱疹和嗜酸性粒细胞增多症。此外，EoE还报告了注射部位瘀伤的不良反应。在1 至11 岁的患者中，在A部分期间，与安慰剂相比，在任一基于体重的给药方案中，使用Dupixent更常见（≥10%）的不良事件是COVID-19、恶心、注射部位疼痛和头痛。B部分中评估的Dupixent的长期安全性与A部分中观察到的相似。
Dupixent（dupilumab）度普利尤单抗是一种完全人源化单克隆抗体，可抑制白细胞介素4(IL-4)和白细胞介素13(IL-13)通路的信号传导，并非免疫抑制剂。Dupixent开发项目在3期试验中显示出显著的临床益处和2型炎症的减少，证实IL-4和IL-13是2型炎症的两个关键和核心驱动因素，在多种相关且经常并发的疾病中发挥重要作用。
Dupixent已在60多个国家获得监管部门批准，用于治疗一种或多种适应症，包括不同年龄人群中的某些特应性皮炎、哮喘、伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎(CRSwNP)、嗜酸性食管炎(EoE)、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹(CSU)和慢性阻塞性肺病(COPD)患者。全球有超过1000000名患者正在接受Dupixent治疗。
嗜酸性食管炎（EoE）是一种慢性进行性疾病，与2型炎症有关，被认为是导致食管损伤和功能受损的原因。诊断很困难，因为症状可能被误认为是其他疾病，导致诊断延误。EoE会严重影响儿童的进食能力，还可能导致呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲不振和发育困难。可能需要持续管理EoE，以降低并发症和疾病进展的风险。
信息来源：https://www.globenewswire.com/en/news-release/2024/11/06/2975394/0/en/Dupixent-dupilumab-Approved-in-the-European-Union-as-the-First-and-Only-Medicine-for-Young-Children-with-Eosinophilic-Esophagitis.html |
