2024年10月29日，诺华公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准加速批准asciminib（Scemblix）用于新诊断为费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）的成年患者。

  Scemblix®是第一种通过特异性靶向ABL Myristoyl Pocket（科学文献中称为STAMP抑制剂）25-27起作用的CML治疗方法。目前批准的CML治疗是靶向ATP结合位点（ATP竞争性）的TKI。

  ASC4FIRST（NCT04971226）是一项多中心、随机、活性对照、开放标签试验，评估了阿西咪尼对CP中新诊断的Ph+CML的疗效。共有405名患者被随机（1:1）接受asciminib或研究者选择的酪氨酸激酶抑制剂（IS TKI）（伊马替尼、尼罗替尼、达沙替尼或博舒替尼）。主要疗效结果指标是48周时的主要分子反应率（MMR）。48周时，asciminib组的MMR率为68%（95%CI:61,74），IS TKI组为49%（95%CI:42,56）（差异19%[95%CI:10,28]，p值<0.001）。在伊马替尼组中，asciminib组的MMR率为69%（95%CI:59.78），IS TKI组为40%（95%CID:31,50）（差异30%[95%CI:17,42]，p值<0.001）。

  在CP中新诊断和既往治疗的Ph+CML患者的合并安全人群中，最常见的不良反应（≥20%）是肌肉骨骼疼痛、皮疹、疲劳、上呼吸道感染、头痛、腹痛和腹泻。CP中新诊断的Ph+CML患者最常见的实验室异常（≥40%）是淋巴细胞计数减少、白细胞计数减少、血小板计数减少、中性粒细胞计数减少和校正钙减少。

  SCEMBLIX®（asciminib）片剂是一种处方药，用于治疗新诊断或以前治疗过的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）的成年人。SCEMBLIX在新诊断患者中的批准是基于一项测量主要分子反应（MMR）率的研究。正在进行的研究证实了SCEMBLIX在这种用途中的临床益处，以及SCEMBLIX如何在更长的时间内发挥作用。SCEMBLIX也被批准用于患有T315I突变CP的Ph+CML成年人。尚不清楚SCEMBLIX对儿童是否安全有效。

  推荐的asciminib剂量为80mg，每天一次，大约在一天中的同一时间口服，或40mg，每天两次，大约间隔12小时口服，