2024年10月29日，诺华宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Scemblix®（asciminib）用于治疗新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）成年人。
加速批准基于3期ASC4FIRST研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04971226）的数据，该研究包括405名新诊断为慢性粒细胞白血病的Ph+CML患者。研究参与者被随机分配接受asciminib（n=200）、ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）或研究者选择的TKI（IS-TKI；n=201）。继续治疗，直至出现不可接受的毒性或治疗失败；TKI包括伊马替尼、尼罗替尼、达沙替尼和博舒替尼。
主要终点是48周时的主要分子反应率（MMR；定义为BCR-ABL/ABL比值≤0.1%）。
在所有患者中，阿昔单抗的MMR率为68%（95%CI，61-74），IS TKI的MMR为49%（95%CI42-56）（差异为19%[95%CI，10-28]；P<0.001）。在伊马替尼治疗组中，阿昔单抗的MMR率为69%（95%CI，59-78），而IS TKI的MMR为40%（95%CII，17-42）（差异为30%[95%CI，17-42]；P<0.001）。
与伊马替尼层内的IS TKI 36周和IS TKI 49周相比，接受asciminib治疗的患者达到MMR的中位时间为24周。
在ASC4FIRST试验中，接受asciminib治疗的患者最常见的不良反应（≥20%）是肌肉骨骼疼痛。实验室异常包括淋巴细胞计数、白细胞计数、血小板计数、中性粒细胞计数、钙和血红蛋白减少。还报告了脂肪酶、胆固醇、尿酸、丙氨酸氨基转移酶、碱性磷酸酶和甘油三酯的增加。
Scemblix也适用于治疗先前治疗过的CP中的Ph+CML和具有T315I突变的CP中Ph+CML。
推荐的asciminib剂量为80mg，每天一次，大约在一天中的同一时间口服，或40mg，每天两次，大约间隔12小时口服。
该产品以片剂形式提供，剂量为20mg、40mg和100mg。
请参阅随附Scemblix的完整处方信息：
https://www.novartis.com/us-en/sites/novartis_us/files/scemblix.pdf
信息来源：https://www.novartis.com/us-en/news/media-releases/novartis-scemblix-fda-approved-newly-diagnosed-cml-offering-superior-efficacy-and-favorable-safety-and-tolerability-profile |
