新药Vyalev（福卡比多巴和左旋多巴）获美国FDA批准，用于成年患有晚期帕金森病 - 新药热点

TOP

新药Vyalev（福卡比多巴和左旋多巴）获美国FDA批准，用于成年患有晚期帕金森病

2024-10-18 16:21:39 来源: 作者: 【大中小】浏览:91次评论:0条

VYALEV™(foscarbidopa and foslevodopa)是第一个也是唯一一个皮下24小时连续输注左旋多巴治疗晚期帕金森病运动波动的疗法！
2024年10月17日，艾伯维宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准VYALEV(foscarbidopa and foslevodopa) 福卡比多巴和左旋多巴，作为第一种也是唯一一种24小时皮下注射左旋多巴的疗法，用于治疗晚期帕金森病（PD）成年人的运动波动。
“长期以来，帕金森氏症社区对晚期疾病的治疗选择有限。由于疾病的进展性，口服药物最终在运动症状控制方面不再有效，可能需要手术治疗，”南佛罗里达大学神经病学教授、帕金森氏症和运动障碍中心主任Robert A.Hauser医学博士、工商管理硕士说。“这种新的非手术方案提供了昼夜不停的左旋多巴给药。”
该批准得到了关键的12周期研究的支持，该研究评估了VYALEV在晚期PD成年患者中的持续皮下输注与口服速释卡比多巴/左旋多巴（CD/LD IR）相比的疗效，以及一项52周的开放标签研究，该研究评估了VYALEX的长期安全性和有效性。
关键研究的结果显示，与口服CD/LD IR相比，接受VYALEV治疗的患者在运动波动方面表现出更优的改善，“开启”时间增加，没有麻烦的运动障碍，“关闭”时间减少。
VYALEV的大多数不良反应（AR）是非严重的，严重程度为轻度或中度。最常见的AR（大于或等于10%且大于CD/LD IR发病率）是输注部位事件、幻觉和运动障碍。
研发执行副总裁兼首席科学官AbbVie医学博士Roopal Thakkar说：“患有晚期帕金森病的人每天都会遇到挑战，因为在管理运动波动方面存在不确定性，尤其是在疾病进展的过程中。”。“我们很自豪能将这项创新带给那些可能通过连续24小时服用VYALEV而受益于运动症状控制的患者。”
帕金森病是一种渐进性慢性运动障碍，导致震颤、肌肉僵硬、运动缓慢和平衡困难，这是由于多巴胺产生脑细胞的丧失造成的
关于帕金森病
全世界有1000多万人患有帕金森病（PD），这是一种渐进性慢性神经系统疾病，其特征是震颤、肌肉僵硬、运动缓慢和平衡困难。帕金森病的运动症状始于大脑中大约60-80%的多巴胺产生细胞丢失，症状随着时间的推移继续缓慢恶化。虽然这种疾病没有已知的治愈方法，但有一些治疗方法可以帮助减轻症状。
随着PD的进展，患者会出现并发症，包括运动和非运动波动以及运动障碍。患者报告称，他们从“开启”状态（症状通常得到很好的控制）切换到“关闭”状态，在此期间，震颤和僵硬等症状可能会再次出现，患者的运动也会更加困难。4晚期帕金森病患者也可能出现运动障碍（不自主运动），这会严重阻碍日常活动。神经元变性和血浆左旋多巴水平波动是这些运动并发症的发病原因，50%的患者在诊断后2至5年报告了这些并发症，大约80-100%的患者在10年后出现这些并发症。
关于M15-736第三阶段研究
这项3期随机、双盲、双模拟、活性对照研究比较了VYALEV与口服CD/LD IR在晚期PD患者中的疗效、安全性和耐受性。参与者被提供了一份家庭日记（PD日记）来评估他们白天的运动状态。收集连续三天的良好“开启”时间（定义为没有运动障碍的“开启”时长加上没有麻烦的运动障碍的”开启“时长）的主要终点，并取平均值，归一化为典型的16小时清醒期。
基线值定义为随机化前三天PD日记中收集的标准化良好“开启”时间的平均值。在美国和澳大利亚的80个地点，约有130名患有晚期帕金森病的成年参与者参加了这项研究。参与者以1:1的比例随机分配，接受VYALEV溶液作为皮肤下（皮下）连续给药加口服安慰剂胶囊治疗CD/LD，或口服含有CD/LD IR的胶囊加连续皮下给药VYALEV安慰剂溶液。治疗时间为12周。在第12周，VYALEV无麻烦运动障碍的“开启”时间增加了2.72小时，而口服CD/LD IR增加了0.97小时（p=0.0083）。早在第一周就观察到“开启”时间的改善，并在整个12周内持续存在。
关于VYALEV™
VYALEV（foscabidopa和foslevodopa）是一种卡比多巴和左旋多巴前药的溶液，用于24小时连续皮下输注，治疗晚期PD成人的运动波动。VYALEV，也称为PRODUODOPA®，已在35个国家获得批准，全球已有4200多名患者开始治疗。AbbVie继续与世界各地的监管机构合作，将VYALEV带给患有晚期帕金森病的人。