2024年10月11日，辉瑞（Pfizer）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Hympavzi（marstacimab-hncq）用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A（先天性因子VIII缺乏症）而不使用因子VIII抑制剂或血友病B（先天性因素IX缺乏症）但不使用因子IX抑制剂的成人和儿童患者的出血事件频率。
Marstacimab是一种人单克隆免疫球蛋白G 1型抗体，通过靶向组织因子途径抑制剂（TFP1）的Kunitz 2结构域并中和其活性来增强凝血。BLA提交的数据得到了3期BASIS试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03938792）的支持，该试验评估了116名12岁及以上（≥35kg）患有严重血友病A（不含FVIII抑制剂）或严重血友病B（不含FIX抑制剂）的患者的马司他滨。
研究参与者在12个月的积极治疗期内，接受300mg皮下（SC）负荷剂量的马斯他滨，然后每周一次150mg SC。该研究旨在比较马司他滨与常规预防和FVIII或FIX按需治疗的年出血率（ABR），在6个月的观察期内作为常规护理的一部分进行。
结果显示，马司他滨优于按需因子替代。在6个月的观察期内，ABR为38，在马司他滨治疗期间为3.18（比率，0.084[95%CI，0.059-0.119]；P<.0001）。发现Marstacimab在治疗性出血、自发性出血、关节出血、总出血和靶关节出血的发生率方面优于按需基于因子的治疗。
马司他单抗预防和常规预防性因子治疗的出血率相似。在6个月的观察期内，ABR为7.85，在随后的12个月内，使用马司他滨的ABR为5.08（差异为-2.77[95%CI，-5.37，-0.16）。在自发出血、关节出血、靶关节出血和总出血的发生率方面，马司他单抗并不劣于常规的基于因素的预防措施。
治疗中最常见的不良反应是注射部位反应、头痛和瘙痒。
Hympavzi™以150mg/mL单剂量预充注射器或自动注射器笔的形式供应，用于SC给药，每周给药一次。患者在接受适当的SC注射技术培训后可以自行注射。
信息来源：https://www.biospace.com/fda/u-s-fda-approves-pfizers-hympavzi-marstacimab-hncq-for-the-treatment-of-adults-and-adolescents-with-hemophilia-a-or-b-without-inhibitors |
