2024年10月11日，辉瑞宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Hympavzi(marstacimab-hncq) ,用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A而没有因子VIII抑制剂或血友病B而没有因子IX抑制剂（中和抗体）的成人和儿童患者的出血事件频率。

  血友病A和血友病B分别是由凝血因子VIII（FVIII）或IX（FIX）功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。这些血友病患者无法正常凝血，受伤或手术后出血时间可能比正常情况长。他们的肌肉、关节和器官也可能出现自发性出血，这可能危及生命。这些出血事件通常通过按需、偶发性治疗或使用含有FVIII或FIX的产品或模拟因子的产品进行预防来管理。

  Hympavzi是一种新型药物，它通过减少称为组织因子途径抑制剂的天然抗凝蛋白的量，从而降低其活性，而不是取代凝血因子。这增加了凝血酶的量，凝血酶是一种对凝血至关重要的酶。这有望减少或预防出血事件的发生频率。  

  Hympavzi的批准是基于一项针对116名患有严重血友病A或严重血友病B的成人和儿童男性患者的开放标签、多中心研究，这两种患者都没有抑制剂。在本研究的前六个月，患者接受了按需（33名患者）或预防性（83名患者）的替代因子治疗。这些患者随后接受了为期12个月的Hympavzi预防治疗。

  Hympavzi疗效的主要衡量标准是治疗出血的年出血率。在研究的前六个月接受按需因子置换的患者中，估计的年出血率为38，而使用安帕齐治疗期间的估计年出血率是3.2，表明安帕齐优于按需因子替代。在患者接受预防性因子替代治疗的最初六个月内，估计的年化出血率为7.85，在随后的12个月内接受安帕齐预防治疗的年出血率为5.08，表明安帕齐的出血率相似。

  Hympavzi附带了关于循环血栓（血栓栓塞事件）、超敏反应和胚胎毒性的警告和预防措施。

  Hympavzi最常见的副作用是注射部位反应、头痛和瘙痒（瘙痒）。

  信息来源：https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/us-fda-approves-pfizers-hympavzitm-marstacimab-hncq