2024年10月16日。Acadia Pharmaceuticals Inc宣布，加拿大卫生部已根据优先审查程序批准Daybue(trofinetide)曲非奈肽上市，用于治疗成人和两岁以上儿童患者的Rett（雷特）综合征。
DAYBUE的合规通知授权使其成为加拿大首个也是唯一一个获准用于治疗Rett综合征的药物。
加拿大卫生部提交的申请得到了关键性3期LAVENDER™研究的积极结果的支持，该研究评估了曲芬奈肽(Trofinetide) 与安慰剂在187名5至20岁患有Rett综合征的女孩和年轻女性中的疗效和安全性。共同主要终点是第12周时雷特综合征行为问卷 (RSBQ) 总分、护理人员评估和临床总体印象改善(CGI-I)量表评分（临床医生观点）相对于基线的变化；两者均具有统计学意义。RSBQ是由护理人员完成的45项评定量表，用于评估雷特综合征的一系列症状（呼吸、手部动作或刻板行为、重复行为、夜间行为、发声、面部表情、眼神凝视和情绪）。与安慰剂相比，衡量沟通和象征行为量表发展概况™ 婴幼儿检查表–社交综合评分(CSBS-DP-IT Social)从基线到第12周变化的关键次要终点也具有统计学意义。
DAYBUE（Trofinetide）曲非奈肽 是胰岛素样生长因子1的N端三肽的合成类似物。曲芬奈肽对雷特综合征患者发挥治疗作用的机制尚不清楚。
在加拿大，DAYBUE用于治疗成人和两岁以上、体重至少9公斤的儿科患者的雷特综合征。
雷特综合征（Rett Syndrome）是一种罕见的复杂神经发育障碍，可能分四个阶段发生，全球每10,000至15,000名女婴中约有一人患有该病。在加拿大，雷特综合征的患病率估计为600至900名患者。患有雷特综合征的儿童在18-30个月大时会经历一段发育倒退期，随后通常会进入持续数年至数十年的发育停滞期。雷特综合征的诊断基于临床评估，通常在3岁左右。雷特综合征是一种复杂的多系统疾病，会导致中枢神经系统(CNS)功能严重受损、沟通技巧丧失、有目的的手部使用、步态异常和刻板的手部动作，例如绞手、拍手和揉搓。它是由X染色体上名为 MECP2 的基因突变引起的。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20241016133678/en/Acadia-Pharmaceuticals-Announces-Health-Canada-Approval-of-DAYBUE%E2%84%A2-trofinetide-for-the-Treatment-of-Rett-Syndrome |
