2024年10月11日，辉瑞宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准HYMPAVZI™（marstacimab-hncq）用于常规预防，以预防或降低12岁及以上患有血友病A（先天性第八因子缺乏症）（不含第八因子（FVIII）抑制剂）或血友病B（先天性第一因子缺乏症，不含第九因子（FIX）抑制剂）的成人和儿童患者的出血频率。
  HYMPAVZI是美国批准用于治疗血友病A或B的第一个也是唯一一个抗组织因子途径抑制剂（抗TFPI），也是美国批准的第一种通过预充式自动注射器笔给药的血友病药物。HYMPAVZI可以提供皮下治疗选择，每周给药一次，每次给药所需的准备最少。
  科恩儿童医疗中心Northwell Health止血和血栓中心主任、出血性疾病和血栓计划负责人Suchitra S.Acharya医学博士说：“HYMPAVZI的批准对于没有出血预防抑制剂的血友病a或B患者来说是一个有意义的进步，具有普遍可控的安全性和简单的每周一次皮下给药”。
“HYMPAVZI旨在通过满足这些患者的重要需求来减轻目前的治疗负担，包括许多需要频繁、耗时的静脉注射治疗方案的患者。”
  血友病是一种罕见的遗传性血液疾病家族，由凝血因子缺乏症（血友病a中的FVIII，血友病B中的FIX）引起，影响全球80多万人。血友病在幼儿期被诊断出来，会抑制血液正常凝结的能力，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤。
  尽管近年来血友病治疗取得了重大进展，但许多患有这种疾病的人仍然会经历出血事件，并通过频繁的静脉输注来控制自己的病情，可能需要每周多次静脉输注。
  辉瑞公司美国首席商务官兼执行副总裁Aamir Malik表示：“HYMPAVZI是辉瑞公司今年获得美国食品药品监督管理局批准的第二种血友病治疗药物，是我们40多年来致力于改善血友病患者护理的最新有意义的科学进步。”。“我们期待着推出这一最新的医学突破，现在提供三类不同的血友病药物——抗TFPI、基因治疗和重组因子治疗——可以满足广泛患者的独特治疗需求。”
  BASIS 3期试验（NCT03938792）的结果支持在美国批准HYMPAVZI用于不含抑制剂的血友病A或B的成人和青少年。在这项研究中，与没有抑制剂的血友病a或B患者的常规预防（RP）和按需（OD）治疗相比，HYMPAVZI在12个月的积极治疗期后，治疗出血的年出血率（ABR）分别降低了35%和92%。HYMPAVZI的安全性与1/2期结果一致。研究中最常见的不良反应（≥3%的患者）是注射部位反应、头痛和瘙痒。
  关于HYMPAVZI(marstacimab-hncq)
  HYMPAVZI是一种再平衡剂，靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）的Kunitz 2结构域，TFPI是一种天然抗凝蛋白，其作用是防止血栓形成和恢复止血。
  HYMPAVZI在美国被批准用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A（先天性因子VIII缺乏症）而不使用因子VIII抑制剂或血友病B（先天性因素IX缺乏症）但不使用因子IX抑制剂的成人和儿科患者的出血发作频率。
  请参阅随附Hympavzi的完整处方信息：
  https://labeling.pfizer.com/ShowLabeling.aspx?id=20916
  信息来源：https://www.biospace.com/fda/u-s-fda-approves-pfizers-hympavzi-marstacimab-hncq-for-the-treatment-of-adults-and-adolescents-with-hemophilia-a-or-b-without-inhibitors