2023年7月20日，Daiichi Sankyo宣布，美国食品药品监督管理局批准Vanflyta（Quizartinib）与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导和阿糖胞苷合并，并作为巩固化疗后的维持性单药疗法，用于治疗经FDA批准的试验检测为FLT3内部串联重复（ITD）阳性的新诊断急性髓细胞白血病（AML）成年患者。
美国食品药品监督管理局（FDA）还批准了LeukoStrat CDx FLT3突变检测作为Vanflyta的伴随诊断。
QuANTUM First（NCT02668653）是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，对539名新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者进行了评估，评估了喹扎替尼联合化疗的疗效。FLT3-ITD状态通过临床试验检测进行前瞻性确定，并通过伴随诊断的LeukoStrat CDx FLT3突变检测进行回顾性验证。
根据最初的分配，患者被随机（1:1）接受奎扎替尼（n=268）或安慰剂（n=271），并接受诱导和巩固治疗以及作为维持单一疗法。在开始巩固后治疗时没有重新随机化。接受造血干细胞移植（HSCT）的患者在HSCT恢复后开始维持治疗。
主要疗效结果指标是总生存期（OS），从随机化日期到任何原因导致的死亡。在最后一名患者被随机分配后，经过至少24个月的随访后进行了初步分析。该试验表明，喹扎替尼组的OS在统计学上有显著改善[风险比（HR）0.78；95%CI:0.62，0.98；双侧p=0.0324]。奎扎替尼组的完全缓解率为55%（95%置信区间：48.7，60.9），中位持续时间为38.6个月（95%置信范围：21.9，NE），接受安慰剂组的完全康复率为55%，中位维持时间为12.4个月（95%CI:8.8，22.7）。
Quizartinib不适合作为异基因造血干细胞移植后的维持单一疗法。在这种情况下，奎扎替尼对OS的改善尚未得到证实。
奎扎替尼的盒装警告指出QT间期延长、尖端扭转型室性心动过速和心脏骤停。Quizartinib只能通过风险评估和缓解策略（REMS）下的一个受限计划。
推荐的奎扎替尼剂量如下：
诱导：在“7+3”的第8-21天每天口服一次35.4mg（第1至7天阿糖胞苷[100或200mg/m2/天]，第1至3天加柔红霉素[60mg/m2/天]或伊达比星[12mg/m2/天]），在可选的第二次诱导的第8至21天或第6至19天（分别为“7+3”或“5+2”[5天阿糖阿糖胞苷加柔红霉素或伊达比素]），b）
巩固：在第6-19天口服35.4mg高剂量阿糖胞苷（第1、3和5天每12小时1.5至3g/m2），每天一次，最多4个周期，以及c）
维持：在第1至14天每天口服26.5mg，之后每天口服53mg，最多36个28天周期。
信息来源：https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-quizartinib-newly-diagnosed-acute-myeloid-leukemia |
