2019年11月8日，Celgene Corporation宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Reblozyl(luspatercept-aamt)用于治疗需要定期输注红细胞的β-地中海贫血成年患者的贫血。
在BELIEVE试验（NCT02604433）中评估了疗效，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，招募了336名需要定期输注红细胞（RBC）的β地中海贫血成年患者。患者以2:1的比例随机分为卢帕西普aamt组（224）和安慰剂组（112）。只要观察到输血需求减少或直到出现不可接受的毒性，每3周皮下注射一次Lupatercept aamt。
主要疗效结局指标是患者红细胞输血负担从基线减少至少33%的比例，从第13周至第24周减少至少2个单位。在接受luspatercept aamt治疗的患者中，21.4%达到了主要终点，而接受安慰剂治疗的患者为4.5%（风险差异17.0；95%CI 10.4，23.6；p<0.0001）。
β地中海贫血患者最常见的不良反应（>10%）是头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻和头晕。
推荐的起始剂量为1mg/kg，每3周皮下注射一次。
请参阅随附Reblozyl的完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/761136lbl.pdf
信息来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-luspatercept-aamt-anemia-patients-beta-thalassemia |
