2020年4月3日，Celgene Corporation宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Reblozyl(luspatercept-aamt)用于治疗8周内需要2个或更多红细胞（RBC）单位的贫血，这些贫血患者患有极低至中等风险的骨髓增生异常综合征，伴有环状铁粒细胞（MDS-RS）或伴有环状铁母细胞和血小板增多症的骨髓增生不良/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN-RS-T）。
MEDALIST试验（NCT02631070）证明了疗效，这是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，涉及229名IPSS-R极低、低或中等风险骨髓增生异常综合征患者，这些患者患有环状铁粒幼细胞，需要输注红细胞（8周内输注2个或更多红细胞单位）。患者以2:1的比例随机分配到luspatercept-aamt组或安慰剂组。所有患者都接受了最好的支持性护理，包括红细胞输注。、
MDS-RS和MDS-RS-T的主要疗效终点是红细胞输注非依赖性（RBC-TI）患者的比例，定义为在第1周至第24周之间的任何连续8周内没有输注任何红细胞。
在接受luspatercept-aamt治疗的153名患者中，58名患者（37.9%，95%CI:30.2,46.1）的RBC-TI持续至少8周，而接受安慰剂治疗的10名患者（13.2%，95%CI:6.5,22.9）的治疗差异为24.6%（95%CI:14.5,34.6；p<0.0001）
最常见的不良反应（>10%）是疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、关节痛、头晕/眩晕、恶心、腹泻、咳嗽、腹痛、呼吸困难和超敏反应。
Reblozyl的推荐起始剂量为1mg/kg，每3周皮下注射一次。每次给药前检查血红蛋白结果。
请参阅随附Reblozyl的完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/761136orig2lbl.pdf
信息来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-luspatercept-aamt-anemia-adults-mds |
