2023年8月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Talvey（talquetamab-tgvs），用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年人，他们之前接受了至少四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。
MMY1001是一项单臂、开放标签、多中心研究，对187名先前接受过至少四次全身治疗的患者进行了疗效评估。患者在治疗的第一周接受两次递增剂量的talquetamab tgvs，每周皮下注射0.4mg/kg，或在三次递增剂量后每两周皮下注射0.8mg/kg，直至疾病进展或不可接受的毒性。
  主要疗效结果指标是独立审查委员会使用国际骨髓瘤工作组标准评估的总体反应率和反应持续时间。主要疗效人群包括之前接受过至少4种先前疗法的患者，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。每周接受0.4mg/kg治疗的100名患者的总体反应率为73%，中位反应持续时间为9.5个月。接受0.8mg/kg双周治疗的87名患者的总体反应率为73.6%，中位反应持续时间无法估算。据估计，85%的应答者保持了至少9个月的反应。
  talquetamab tgvs的处方信息有一个黑框警告，用于威胁生命或致命的细胞因子释放综合征和神经毒性，包括免疫效应细胞相关的神经毒性。由于存在细胞因子释放综合征和神经毒性的风险，包括免疫效应细胞相关的神经毒性，talquetamab tgvs只能通过风险评估和缓解策略（或REMS）下的限制性计划获得，称为Tecvayli Talvey REMS。

2023年8月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Elrexfio（elranatamab-bcmm），这是一种双特异性B细胞成熟抗原导向的CD3 T细胞接合剂，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年人，这些人已接受至少四种先前的治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。
  在MagnetisMM-3中评估了疗效，这是一项开放标签、单臂、多中心研究，包括对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节药物和一种抗CD38抗体无效的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。根据国际骨髓瘤工作组的标准，患者在入组时患有可测量的疾病。
  主要疗效结果指标是客观反应率和反应持续时间，由基于国际骨髓瘤工作组标准的盲法独立中央审查评估。主要疗效人群包括97名未接受过B细胞成熟抗原导向治疗的患者，他们之前接受过至少4种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。97名接受推荐剂量的患者的客观反应率为57.7%。应答者的中位随访时间为11.1个月，未达到中位应答持续时间。6个月时的反应持续时间为90.4%，9个月时为82.3%。
  elranatamab bcmm的处方信息有一个黑框警告，用于威胁生命或致命的细胞因子释放综合征和神经毒性，包括免疫效应细胞相关的神经毒性。在以推荐剂量接受依拉那达美单抗治疗的患者中，58%的患者出现细胞因子释放综合征，59%的患者出现神经毒性，3.3%的患者出现免疫效应细胞相关神经毒性。0.5%的患者出现3级细胞因子释放综合征，7%出现3级或4级神经毒性。
  由于CRS和神经系统毒性（包括ICANS）的风险，elranatamab bcmm只能通过风险评估和缓解策略（或REMS）下的受限计划获得，称为ELREXFIO REMS。

  信息来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-disco-burst-edition-fda-approvals-talvey-talquetamab-tgvs-relapsed-or-refractory-multiple