2024年9月24日，IntraBio宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Aqneursa（levacetylleucine）用于治疗体重至少15公斤的成人和儿童尼曼-匹克病C型（NPC）相关的神经症状。
这是美国食品药品监督管理局在一周内批准的第二种治疗鼻咽癌的方法。今天的行动进一步强调了该机构支持开发罕见病新疗法的承诺，”美国食品药品监管局药物评估和研究中心罕见病、儿科、泌尿和生殖医学办公室主任珍妮特·梅纳德医学博士、医学硕士说。“这一批准再次表明，美国食品药品监督管理局致力于与科学界合作，克服罕见病药物开发可能出现的独特挑战。”
鼻咽癌是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性神经症状和器官功能障碍。它是由NPC1或NPC2基因的变化引起的，影响细胞内胆固醇和其他脂质的必要运输。因此，这些细胞不能正常工作，最终导致器官损伤。平均而言，受这种毁灭性疾病影响的人只能活大约13年。
在一项随机、双盲、安慰剂对照、两期、24周的交叉研究中评估了Aqneursa治疗鼻咽癌的安全性和有效性。每个治疗期的持续时间为12周。该研究招募了60名患者。要符合研究资格，患者必须年满4岁或以上，确诊为鼻咽癌，至少有轻微的疾病相关神经症状。参与者可以接受miglustat，一种酶抑制剂，作为研究的背景治疗。
主要疗效结果是共济失调评估和评级量表（SARA）的修订版，称为功能性SARA（fSARA）。fSARA由原始SARA的步态、坐姿、站姿和言语障碍域组成，并对评分反应进行了修改。平均而言，与安慰剂治疗相比，接受Aqneursa治疗12周的参与者在fSARA评分方面表现出更好的结果。
最常见的副作用是腹痛、吞咽困难、上呼吸道感染和呕吐。
Aqneursa应每天口服三次，有或没有食物。如处方信息所述，推荐剂量因个人体重而异。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-new-drug-to-treat-niemann-pick-disease-type-c-302257740.html |
