2024年09月24日，安进公司(Amgen) 宣布，TEPEZZA（JAN：Teprotumumab（基因重组）已获得日本厚生劳动省(MHLW)批准，用于治疗活动性或高临床活动评分(CAS)甲状腺眼病 (TED)。
TED是一种严重、渐进且可能危及视力的罕见自身免疫性疾病，可导致眼球突出、复视、眼痛、发红和肿胀。日本约有25,000–35,000人患有TED ，包括活动性和慢性（低CAS）TED。TEPEZZA是目前日本首个也是唯一一个获批用于治疗活动性TED的药物。目前正在进行一项单独的试验，研究TEPEZZA对日本慢性TED患者的疗效。
TEPEZZA在日本获得孤儿药资格，该资格为该药物提供了9个月的监管审查期，而标准的审查期为12个月。此次批准是基于OPTIC-J(jRCT2031210453) 的积极结果，该研究是一项3期随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心研究，评估了TEPEZZA在日本治疗活动性TED患者中的疗效、耐受性和安全性。
试验的主要终点已经达到，因为在第24周时，与安慰剂组(11%; p<0.0001)相比，89%接受TEPEZZA治疗的患者的眼球突出 (≥2毫米) 有临床意义上的改善。安全性与支持TEPEZZA的完整临床数据一致。第二项3期临床试验正在日本进行，以评估TEPEZZA对患有慢性TED和低 CAS 的成年人的效果(jRCT2031220730)。
TEPEZZA(Teprotumumab)是一种完全人源单克隆抗体，靶向胰岛素样生长因子1(IGF-1) 受体(IGF-1R)。适用于治疗甲状腺眼病，无论甲状腺眼病的活动性或持续时间如何。
除日本外，TEPEZZA目前已在美国、巴西和沙特阿拉伯王国获得批准，并正在欧洲、加拿大和澳大利亚接受监管审查。
甲状腺眼病(TED)是一种严重的、进行性的、使人衰弱并可能威胁视力的罕见自身免疫性疾病。它 经常发生在患有格雷夫斯病的人群中，但它是一种独特的疾病，由自身抗体激活眼眶后细胞上的胰岛素样生长因子1受体(IGF-1R) 介导的信号复合物引起。这会 导致一系列的负面影响，可能造成长期、不可逆转的损害，包括失明。TED的体征和症状可能包括眼睛干涩和有 沙粒感；发红、肿胀和过度流泪；眼睑退缩；眼球突出；眼睛后部压力和/或疼痛；以及复视。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/tepezza-teprotumumab-receives-approval-in-japan-for-the-treatment-of-active-thyroid-eye-disease-302257503.html |
