Kayfanda（Odevixibat）被批准为治疗6个月大患有罕见肝病Alagille综合征的儿童胆汁淤积性瘙痒的新治疗选择！
2024年9月23日，Ipsen宣布，欧盟委员会已批准Kayfanda®（odevixibat）在特殊情况下用于治疗6个月或以上患者Alagille综合征（ALGS）中的胆汁淤积性瘙痒。
Kayfanda是一种每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运（IBAT）抑制剂。Kayfanda中的活性物质Odevixibat阻断回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT），最终导致肝脏中形成的血清胆汁酸减少。
Kayfanda（在欧盟以外的ALGS中称为Bylvay®）的批准是基于ASSERT III期临床试验数据。ASSERT是世界上第一个也是唯一一个在ALGS患者中完成的III期试验。这些数据表明，与安慰剂相比，Kayfanda组患者的抓挠严重程度从基线到第6个月有统计学意义和临床意义的改善。这在研究期间得到了迅速观察和维持。与安慰剂相比，服用Kayfanda的患者在治疗结束时血清胆汁酸浓度也显示出统计学上的显著降低，多个观察者报告的睡眠参数也有所改善。Kayfanda治疗中出现的不良事件的总体发生率与安慰剂相似，ALGS患者的药物相关腹泻率较低。
荷兰格罗宁根大学比阿特丽斯儿童医院和大学医学中心儿科胃肠病学和肝病学教授Henkjan Verkade说：“ALGS是一种令人痛苦的疾病，通常出现在生命的最初几个月。由于这种疾病，报告的最常见症状之一是严重瘙痒，儿童抓挠到出血点，瘙痒会导致儿童及其护理人员的睡眠障碍。”。“对于ALGS社区来说，有一种新的治疗方法可以减少瘙痒和改善睡眠，这是一个非常积极的发展。”
ALGS是一种罕见的遗传性疾病，可影响多个器官，包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏。肝损伤可能是由于胆管比正常少、狭窄或畸形，导致有毒胆汁酸积聚，称为胆汁淤积，这反过来又会导致纤维化和进行性肝病。大约95%的患有这种疾病的患者通常在出生后的头几个月内出现慢性胆汁淤积，多达88%的患者还出现严重、顽固的瘙痒。据估计，ALGS的全球发病率为十万分之三。
关于Kayfanda®（奥地昔布）
Kaydanda®（odevixibat）是一种每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运（IBAT）抑制剂，在欧盟的特殊情况下获得批准，用于治疗6个月或以上患者Alagille综合征（ALGS）中的胆汁淤积性瘙痒。2021年6月，Odevixibat在欧盟以Bylvay®的品牌获得批准，作为6个月或以上患者所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的第一种药物治疗选择，在美国以Bylvai®的品牌被批准，作为3个月及以上因PFIC而患有胆汁淤积性瘙痒的患者的第一种治疗选择。
关于ASSERT
ASSERT是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在评估120µg/kg/天奥地昔布在北美、欧洲、中东和亚太地区32个地点缓解ALGS患者瘙痒的安全性和有效性，持续24周。该试验招募了0至17岁的ALGS基因确诊患者。在初步分析中，该研究达到了主要终点，通过PRUCISION观察者报告的结果抓挠评分（0-4分制）衡量，瘙痒有高度统计学意义的改善，与安慰剂组相比（p=0.002）。90%以上的患者是瘙痒反应者（24周内任何时候都有≥1点变化）。该研究还达到了关键的次要终点，显示血清胆汁酸浓度从基线到第20周和第24周的平均值在统计学上显著降低（与安慰剂组相比，p=0.001）。与服用安慰剂的患者相比，早在第1-4周，多项睡眠参数就出现了统计学上的显著改善，并在第24周持续改善。在这项研究中，没有患者停药，96%的患者转入了开放标签扩展研究。Odevixibat的总体不良事件发生率与安慰剂相似，与药物相关的腹泻发生率较低（11.4%对5.9%安慰剂）。
信息来源：https://www.ipsen.com/press-releases/ipsens-kayfanda-odevixibat-approved-in-european-union-for-cholestatic-pruritus-in-alagille-syndrome-a-rare-liver-disease-2951259/ |
