2024年08月15日，KalVista Pharmaceuticals, Inc宣布，欧洲药品管理局(EMA)已批准sebetralstat的上市许可申请(MAA)，sebetralstat 是一种新型、在研口服血浆激肽释放酶抑制剂，用于按需治疗遗传性血管性水肿 (HAE)。
EMA人用药品委员会(CHMP)将根据欧盟所有27个成员国以及欧洲经济区国家挪威、冰岛和列支敦士登的集中许可程序审查该申请。此前披露的结果支持了此次MAA申请，包括来自KONFIDENT 3期临床试验和正在进行的KONFIDENT-S开放标签扩展试验的数据。Sebetralstat达到了 3 期试验的主要终点，300毫克和600毫克制剂的症状缓解开始时间明显快于安慰剂（300毫克p<0.0001，600毫克p=0.0013），且耐受性良好，安全性与安慰剂相似。在KONFIDENT-S 中，sebetralstat使患者能够更早地治疗发作，从发作到治疗的中位时间为 9 分钟，并且具有一致的安全性和有效性，包括喉部发作到症状开始缓解的中位时间为1.3小时。
KONFIDENT的详细数据最近发表在《新英格兰医学杂志》上。KONFIDENT和KONFIDENT-S的数据也在2024年欧洲过敏和临床免疫学学会大会上进行了展示。2024年6月，KalVista向美国食品药品管理局提交了sebetralstat 的新药申请(NDA)。KalVista 计划于2024年9月4日至6日在德国柏林举行的第7届缓激肽研讨会上展示KONFIDENT试验的欧盟数据以及 KONFIDENT-S 的附加数据。
KalVista最近还宣布启动KONFIDENT-KID临床试验，以评估 sebetralstat在2-11岁儿科人群中的安全性和有效性。
Sebetralstat完全由KalVista的科学团队发现和开发，是一种新型的、在研的口服血浆激肽释放酶抑制剂，用于按需治疗遗传性血管性水肿(HAE)。Sebetralstat获得了美国FDA的快速通道和孤儿药资格认定，以及欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药资格认定和儿科研究计划批准。
遗传性血管性水肿(Hereditary Angioedema，HAE)是一种罕见的遗传性疾病，导致C1酯酶抑制剂(C1INH)蛋白缺乏或功能障碍，随后激肽释放酶-激肽系统不受控制地激活。患有HAE的人会经历身体各个部位组织肿胀的痛苦和虚弱发作，根据受影响的部位，可能会危及生命。目前所有获批的按需治疗方案都需要静脉或皮下给药。
信息来源：
1）https://ir.kalvista.com/news-releases/news-release-details/kalvista-pharmaceuticals-announces-publication-sebetralstat
2）https://www.businesswire.com/news/home/20240815998817/en/KalVista-Announces-Validation-of-Marketing-Authorization-Application-by-the-European-Medicines-Agency-for-Sebetralstat-for-Hereditary-Angioedema |
