2021年9月22日，美国食品和药物管理局批准ruxolitinib（Jakafi，Incyte Corp.）用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。
在REACH-3（NCT03112603）中评估了疗效，这是一项随机、开放标签、多中心的鲁索利替尼临床试验，与同种异体干细胞移植后皮质类固醇难治性cGVHD的最佳可用疗法（BAT）进行了比较。该试验将329名患者（1:1）随机分配接受鲁索利替尼10mg每日两次或BAT治疗。
用于支持批准的主要疗效结果是第7周期第1天的总体反应率（ORR）（2014年美国国立卫生研究院反应标准）。ruxolitinib组的ORR为70%（95%CI 63%，77%），BAT组为57%（95%CI 49%，65%），反应率差异为13%（95%CI 3%，23%）。根据对慢性移植物抗宿主病进展、死亡或新的全身治疗的首次反应计算，鲁索利替尼和BAT组的中位反应持续时间分别为4.2个月（95%CI 3.2，6.7）和2.1个月（95%CI 1.6，3.2）。ruxolitinib和BAT组从死亡或新的系统性cGVHD治疗的首次反应的中位时间分别为25个月（95%CI 16.8，NE）和5.6个月（95%CI 4.1，7.8）。
在cGVHD中，鲁索利替尼最常见的血液学不良反应（发生率>35%）是贫血和血小板减少症。最常见的（发病率≥20%）非血液学不良反应是感染和病毒感染。
推荐的ruxolitinib起始剂量为10mg，每日口服两次。
请参阅随附的Jakafi完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=f1c82580-87ae-11e0-bc84-0002a5d5c51b
信息来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ruxolitinib-chronic-graft-versus-host-disease |
