2024年08月07日，武田制药宣布，欧盟委员会(EC)批准ADZYNMA®▼(recombinant ADAMTS13)用于治疗儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的ADAMTS13缺乏症。
Adzynma（apadamtase alfa）是目前欧盟(EU)首个也是唯一一个专门用于治疗cTTP的酶替代疗法。
欧盟委员会的批准得到了cTTP中首个随机、对照、开放标签、交叉3期临床试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据以及后续试验的安全性和疗效数据的中期分析提供的全部证据的支持。3期临床试验 (NCT03393975) 的数据于2024年5月发表在《新英格兰医学杂志》上 。
在3期试验中，患者根据入组时的治疗方案，每隔一周或每周接受40IU/kg ADZYNMA IV或血浆疗法，持续1-6个月（第1期），然后转为7-12个月（第2期）的替代治疗，所有患者均在第13-18个月（第3期）接受ADZYNMA治疗。
接受ADZYNMA预防性治疗的患者中没有出现急性TTP事件（n=45），而接受血浆疗法的患者中出现1例急性TTP事件（n=46）。在对照比较期1和2期间，接受ADZYNMA治疗的1例患者报告出现1例亚急性TTP事件，而接受血浆疗法的6例患者报告出现7例亚急性TTP事件。在延续期（第3 期），疗效结果（急性和亚急性TTP事件发生率）与第1期和第2期的结果一致。与血浆疗法相比，ADZYNMA表现出良好的安全性。最常见的不良反应（发生率>10%）是头痛、腹泻、头晕、上呼吸道感染、恶心和偏头痛。
ADZYNMA（recombinant ADAMTS13，apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa）是首个也是唯一一个获批用于治疗儿童和成人cTTP患者 ADAMTS13缺乏症的重组“A型血小板反应蛋白基序13解整合素和金属蛋白酶”（ADAMTS13）酶替代疗法。ADZYNMA还获得了美国食品药品管理局 (FDA) 和日本厚生劳动省(MHLW)的批准，可用于cTTP患者的预防性和按需治疗。
ADZYNMA被美国FDA授予孤儿药资格(ODD)，用于治疗和预防TTP，包括其获得性特发性和继发性形式，以及快速通道和罕见儿科疾病资格。美国FDA授予武田罕见儿科疾病凭证以批准ADZYNMA。ADZYNMA还被欧洲药品管理局(EMA)和日本厚生劳动省授予ODD，用于治疗TTP。
先天性血栓性血小板减少性紫癜（Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，cTTP）是一种极为罕见的慢性致残性凝血障碍，与危及生命的急性事件和致残性慢性症状或 TTP 表现有关。
尽管cTTP的确切患病率尚不清楚，但估计患病率为每百万0.5-2例。它是由于 ADAMTS13（一种血管性血友病因子(VWF)裂解蛋白酶）缺乏而引起的，导致血液中超大的VWF 多聚体积聚。超大的VWF多聚体的积聚会导致血小板不受控制地聚集和粘附。这会导致身体小血管凝血异常，并与微血管病性溶血性贫血和血小板水平低（血小板减少症）有关。
cTTP既有急性表现，也有慢性表现（包括中风、肾脏和心血管疾病），如果不及时治疗，急性TTP事件的死亡率将超过90%。cTTP还可能因 ADAMTS13 缺陷状态而导致持续广泛的器官损伤和其他合并症。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20240806343138/en/Takeda-Receives-European-Commission-Approval-for-ADZYNMA%C2%AE%E2%96%BC-Recombinant-ADAMTS13-as-the-First-and-Only-Recombinant-ADAMTS13-Replacement-Therapy-for-Congenital-Thrombotic-Thrombocytopenic-Purpura-cTTP |
