2024年2月2日，美国食品和药物管理局（FDA）已接受用于治疗晚期滑膜肉瘤的afamitresgene autoleucel（afami-cel）的生物制品许可证申请（BLA）进行优先审查。
Afami-cel是一种自体T细胞疗法，旨在靶向表达黑色素瘤相关抗原A4（MAGE A4）的实体瘤中的癌症细胞，该蛋白在滑膜肉瘤中高度表达。BLA提交的数据包括单臂开放标签2期SPEARHEAD-1研究队列1的数据（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04044768）。
该研究评估了接受淋巴耗竭化疗后，HLA-a*02合格且MAGE-A4阳性的晚期滑膜肉瘤或粘液样/圆细胞脂肪肉瘤患者单次静脉输注afami细胞的疗效和安全性。研究参与者接受了3种先前全身治疗的中位数（范围为1-12）。主要终点是总有效率（ORR）。
研究结果显示，ORR约为39%；中位反应持续时间约为12个月。据报道，接受阿法米治疗的患者的中位总生存期约为17个月，而接受2条或更多条先前治疗线的患者的历史预后不到12个月。70%对afami cel有反应的患者在治疗后2年仍然存活。
Adaptimmune首席执行官Adrian Rawcliffe表示：“美国食品药品监督管理局接受BLA提交的申请，使我们更接近重新定义滑膜肉瘤患者的治疗方法。”。“我们的特许经营具有巨大的潜力，如果获得批准，我们有能力和资金推出afami-cel——市场上第一种针对实体瘤癌症的工程T细胞疗法。”
《处方药使用费法案》已为该申请设定了2024年8月4日的目标日期。
信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20240801538240/en/Adaptimmune-Receives-U.S.-FDA-Accelerated-Approval-of-TECELRA%C2%AE-afamitresgene-autoleucel-the-First-Approved-Engineered-Cell-Therapy-for-a-Solid-Tumor/
|
