2023年12月18日，欧盟委员会（EC）已延长批准Evkeeza®（evinacumab）作为饮食和其他降脂疗法的辅助药物，用于治疗5至11岁患有纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）的儿童。
  Evkeeza是第一种血管生成素样3（ANGPTL3）抑制剂治疗，适用于5岁以下的儿童，以控制由HoFH引起的危险的高水平低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。2021年6月，Evkeeza最初接受了EC决定，作为12岁及以上HoFH青少年和成年人饮食和其他降脂治疗的辅助手段。
  阿姆斯特丹大学医学中心儿科教授、医学博士Albert Wiegman表示：“这一批准预示着5至11岁儿童HoFH治疗的新时代。”。“在积极的基线降脂治疗中加入Evkeeza，使年轻患者过早患心血管疾病风险极高的疾病中的LDL-C水平几乎减半，否则无法实现LDL-C目标。”
  Evkeeza通过60分钟静脉滴注每月一次（每4周一次）。这种治疗现在可以报销，并且可以在美国、加拿大、意大利和德国为适当的HoFH患者开具处方。它也可以通过奥地利和法国的早期访问计划获得。
  Ultragenyx首席医疗官Eric Crombez医学博士说：“对于所有患有HoFH的人来说，尽早降低LDL水平至关重要，特别是考虑到5岁的儿童有发生严重心脏事件的风险，这些事件可能危及生命。”“凭借其新的机制，Evkeeza与其他降脂疗法相结合，已证明能够显著降低LDL胆固醇水平，超过历史护理标准，这可能会对这些年轻患者产生革命性的影响。”
  关于儿科试验
  这项由三部分组成的单臂开放标签试验评估了Evkeeza在5至11岁HoFH儿科患者中添加其他降脂疗法的效果。A部分（n=6）是一项1b期试验，旨在评估Evkeeza的药代动力学（PK）、安全性和耐受性。B部分（n=14）评估了Evkeeza在24周治疗期间的疗效，并招募了平均年龄为9岁的患者。其中，86%服用他汀类药物，93%服用依折麦布，50%服用LDL单采，14%服用洛米他皮。除了基线降脂治疗方案外，患者每四周静脉注射一次Evkeeza 15mg/kg。主要终点是第24周LDL-C的变化。
  次要终点包括Evkeeza对其他脂质参数（即载脂蛋白B、非高密度脂蛋白胆固醇、脂蛋白[a]和总胆固醇）的影响、突变状态的疗效、安全性和耐受性、免疫原性和PK。完成a部分或B部分的患者被允许继续治疗C部分（n=20），这是一项已完成的3期扩展试验。该试验并非旨在评估Evkeeza对心血管事件的影响。
  Evkeeza在该患者群体中耐受性良好。15%以上的患者最常见的不良事件（AE）是新冠肺炎（n=15）、发热（n=5）、头痛（n=4）、咽喉疼痛（口咽疼痛，n=4）以及上腹疼痛、腹泻、呕吐、疲劳、鼻咽炎、鼻炎和咳嗽（均n=3）。大多数报告的不良事件是轻度或中度的，没有一例导致研究中止。
  关于纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）
  HoFH是一种毁灭性的遗传性高胆固醇血症，全球每30万人中就有一人患有此病，欧盟约有1600人患有此病。当家族性高胆固醇血症（FH）致病基因的两个拷贝被遗传时，就会发生HoFH，每个拷贝来自父母，导致LDL-C或坏胆固醇的危险高水平（>400mg/dL）。患有HoFH的患者在很小的时候就有早发动脉粥样硬化性疾病和心脏事件的风险。
  关于Evkeeza®（依尼单抗）
  Evikeeza中的活性物质Evinacumab附着在体内一种名为ANGPTL3的蛋白质上，并阻断其作用。ANGPTL3参与控制胆固醇水平，阻断其作用可降低血液中的胆固醇水平。Evkeeza每月（4周）通过输液分娩。
  Evkeeza被欧盟委员会（EC）批准为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法的辅助药物，用于治疗5岁及以上纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）的儿科患者。Evkeeza对心血管疾病发病率和死亡率的影响尚未确定。
  EVKEEZA（evinacumab）的重要安全信息
  最常见的副作用可能包括普通感冒的症状，如流鼻涕（鼻咽炎）和5至11岁的儿童感到疲倦（疲劳）。Evkeeza会引起严重的过敏反应。如果你出现任何严重过敏反应的症状，请立即告诉你的医生或护士：肿胀——主要是嘴唇、舌头或喉咙，这会使吞咽或呼吸困难，呼吸困难或喘息，头晕或昏厥，皮疹、荨麻疹、瘙痒。滴注将立即停止，您可能需要服用其他药物来控制反应。
  信息来源：https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-receives-european-commission-decision-evkeezar