2024年06月22日，罗氏宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Piasky（crovalimab-akkz）用于治疗13岁及以上体重至少40kg的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人和儿童患者。
Piasky是一种单克隆抗体，可与补体蛋白C5结合，抑制其裂解为C5a和C5b，并防止膜攻击复合物的形成。该批准基于3期COMMODORE 2研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04434092）的数据，该研究比较了克罗伐单抗和艾库珠单抗在先前未接受补体抑制剂治疗的PNH患者中的疗效。
研究参与者被随机分配为2:1，接受克罗伐单抗（n=135）或艾库珠单抗（n=69）治疗。共同主要终点是从基线到第25周，实现输血避免的患者比例（定义为无需输注红细胞的患者）和溶血控制的患者比例。
结果显示，克罗伐单抗治疗达到了两个共同的主要终点，证明在避免输血（分别为65.7%和68.1%；治疗差异为-2.8%[95%CI，-15.7,11.1]）和溶血控制（分别为79.3%和79.0%；比值比为1.02%[95%CI，0.57-1.82]）方面与艾库珠单抗没有劣效性。
此外，在突破性溶血患者的比例（分别为10.4%和14.5%；治疗差异为-3.9%[95%CI，-14.8,5.3]）和血红蛋白稳定患者的比例方面，克罗伐单抗被发现不劣于艾库珠单抗（分别为63.4%和60.9%；治疗差异2.2%[95%Cl，-11.4,16.3]）。
还对12名患有PNH的儿科患者评估了克罗伐单抗的疗效。12名患者中有9名实现了输血避免和血红蛋白稳定，在24周的治疗期间没有患者出现突破性溶血事件。
报告的克罗伐单抗最常见的不良反应是输注相关反应、呼吸道感染、病毒感染和III型超敏反应。
Piasky的处方信息包括关于脑膜炎奈瑟菌引起的严重和危及生命的感染风险的黑框警告。由于这种风险，Piasky只能通过一个名为Piasky风险评估和缓解策略（REMS）的受限计划获得。建议在开始Piasky之前接种脑膜炎球菌感染疫苗或抗菌药物预防（对于未接种最新疫苗的患者）。未解决脑膜炎奈瑟菌感染的患者禁用该治疗。
Piasky以单剂量小瓶形式提供340mg/2mL溶液，用于静脉注射或皮下注射。
请参阅随附的Piasky完整处方信息：
https://www.gene.com/download/pdf/piasky_prescribing.pdf
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/28/2905778/0/en/CHMP-recommends-EU-approval-of-Roche-s-PiaSky-for-people-with-PNH-a-rare-life-threatening-blood-condition.html |
