2024年07月18日，Phathom Pharmaceuticals, Inc宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已批准Voquezna（vonoprazan）10mg片剂，用于缓解成人非糜烂性胃食管反流病(Non-Erosive GERD)相关的胃灼热。
此次批准得益于 PHALCON-NERD-301研究(NCT05195528)的积极结果。该研究是一项3期随机、安慰剂对照、双盲、多中心美国研究，旨在评估VOQUEZNA对非糜烂性GERD成人患者每日治疗的有效性和安全性。该试验招募了772名非糜烂性GERD成人患者，这些患者每周有四天或四天以上的胃灼热，其中大多数人每周有六至七天的胃灼热，并在四周内比较了使用VOQUEZNA 10毫克治疗的患者和使用安慰剂治疗的患者在缓解胃灼热方面的表现。该试验还包括一个20周的延长期，在此期间所有患者均接受 VOQUEZNA 治疗以评估长期治疗效果。
在关键试验中，VOQUEZNA通过第四周的每日治疗迅速而显著地减少了胃灼热。与安慰剂相比，VOQUEZNA展示了其功效，在第4周，全天和整夜无胃灼热的天数更多，24小时无胃灼热的天数明显更多，这是主要终点。服用VOQUEZNA的患者无胃灼热天数的平均百分比为45% ，安慰剂为 28%（p<0.001），24小时无胃灼热天数的中位百分比分别为48%和17%。服用VOQUEZNA的患者在无胃灼热的日子和夜晚的百分比以及未使用救援抗酸药物的天数百分比方面也有所改善。这项关键研究的结果此前已在 2024 年消化疾病周® (DDW) 上公布，并发表在《临床胃肠病学和肝病学》上。
在为期四周的安慰剂对照试验中，接受VOQUEZNA治疗的患者报告的最常见不良反应（≥2%）包括腹痛、便秘、腹泻、恶心和尿路感染。在试验的20周延长期，接受VOQUEZNA治疗的患者还报告了上呼吸道感染和鼻窦炎。
VOQUEZNA（vonoprazan）片剂含有沃诺拉赞（vonoprazan），一种口服小分子钾竞争性酸阻滞剂(PCAB)。PCAB是一类阻断胃酸分泌的新型药物。VOQUEZNA在美国获准用于治疗成人糜烂性食管炎（也称为糜烂性 GERD）、缓解糜烂性GERD相关的胃灼热、缓解非糜烂性GERD相关的胃灼热，以及与阿莫西林或阿莫西林和克拉霉素联合用于治疗幽门螺杆菌感染。
Phathom从武田公司获得了沃诺拉赞的美国权利，武田公司在日本和亚洲及拉丁美洲的许多其他国家销售该产品
非糜烂性胃食管反流病（Gastroesophageal reflux disease，GERD）是GERD中最大的一类，其特征是没有食管黏膜糜烂但有反流相关症状。美国有超过6500万GERD患者，据估计，其中约70%的患者患有非糜烂性GERD。非糜烂性 GERD的症状可能会影响整体生活质量，包括间歇性胃灼热（尤其是在夜间）、反流、吞咽困难和胸痛。
非糜烂性GERD占美国GERD人口的很大一部分，影响数百万患有频繁胃灼热的人。这是FDA第三次批准VOQUEZNA，该药物还被批准用于治疗所有严重程度的糜烂性食管炎(EE)（也称为糜烂性 GERD），以及与抗生素联合用于根除幽门螺杆菌 (H. pylori) 感染。
非糜烂性GERD是GERD中最大的一类，其特征是没有食管黏膜糜烂但有反流相关症状。据估计，美国有4500万成年人患有非糜烂性GERD，每年约有1500万人接受处方药治疗。尽管存在长期的治疗选择，但许多患者仍然对此类疗法不满意，并继续遭受胃灼热症状的折磨，这可能会影响患者的整体生活质量，白天和晚上都会发生阵发性胃灼热。
请参阅随附的VOQUEZNA®完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=0cc52ac5-77ec-4d66-a770-762a1a960914
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/18/2915240/0/en/Phathom-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-VOQUEZNA-vonoprazan-Tablets-for-the-Relief-of-Heartburn-Associated-with-Non-Erosive-GERD-in-Adults.html |
