2024年7月22日，三星生物技术宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Epysqli®（eculizumab-aagh）作为Soliris（eculijumab）的生物仿制药的生物制品许可证申请。
Epysqli是一种补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者以减少溶血，并用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
该批准得到了数据的支持，表明生物仿制药和参考产品之间没有有意义的差异。一项包括健康参与者的1期研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03722329）的结果表明，Epysqli在药代动力学、药效学、安全性、耐受性和免疫原性方面与Soliris相当。
在一项3期试验中（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04058158），PNH患者被随机分配到第26周接受Epysqli或Soliris治疗，此时治疗被切换；然后提供转换治疗直到第50周。根据第26周的乳酸脱氢酶（LDH）水平和第14周至第26周和第40周至第52周的LDH作用曲线下时间调整面积（AUEC）评估临床疗效。
研究结果显示，Epysqli和Soliris在第26周的LDH水平平均差异为34.48U/L（95%CI−47.6616.62），在预定义的等效范围内。此外，Epysqli和Soliris之间经时间调整的LDH AUEC比值为1.08（90%CI，0.95-1.23），也在预定义的等效范围内，表明生物仿制药和参考产品之间具有生物等效性。
与Soliris类似，Epysqli的处方信息包括与严重脑膜炎球菌感染风险增加相关的黑框警告。由于这种风险，Epysqli仅在处方医生需要注册的风险评估和缓解策略（REMS）计划下可用。
三星生物制药公司总裁兼首席执行官Christopher Hansung Ko表示：“美国食品药品监督管理局批准Epysqli作为Soliris的生物仿制药，标志着PNH和aHUS社区的一个重要里程碑，因为生物仿制药有可能通过降低医疗成本和改善治疗机会对患者和医疗系统产生积极影响。”。
Epysqli以30mL单剂量小瓶供应，含有10mg/mL浓度的无防腐剂溶液。
请参阅随附的Epysqli®完整处方信息：
https://www.samsungbioepis.com/upload/attach/SB12_Prescribing_Information.pdf |
