2021年7月19日，Albireo Pharma宣布，欧盟委员会（EC）批准Bylvay（odevixibat）上市，这是首个批准用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）所有亚型的药物。
Bylvay是一种强效的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），不需要冷藏，可以很容易地作为每天一次的胶囊服用，也可以打开撒在软性食物上。
伦敦国王学院分子肝病学教授、PEDFIC 1和PEDFIC 2的首席研究员Richard Thompson说：“1998年，我们的实验室发现了一种导致PFIC的基因。经过20多年的研究，Bylvay是第一种被批准用于儿童的药物疗法。”“到目前为止，PFIC患者的护理标准仅限于包括肝移植在内的侵入性手术。作为第一种非手术治疗选择，Bylvay代表着PFIC治疗方式的根本转变。”
PFIC是一种罕见的破坏性疾病，影响幼儿，可导致进行性、危及生命的肝病。在许多情况下，PFIC会在生命的前10年内导致肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出和最有问题的持续表现是瘙痒或剧烈瘙痒，这通常会导致生活质量严重下降。到目前为止，还没有批准的PFIC药物；只有包括胆道改道手术（BDS）和肝移植在内的手术选择，如果没有它们，大多数PFIC患者将无法活到30岁以上。全球约有100000名胆汁淤积性肝病患者未经批准的药物治疗，其中约有15000名PFIC患者，不包括中国和印度。
儿童肝病基金会（CLDF）首席执行官Alison Taylor表示：“PFIC儿童的痛苦和生活质量非常可怕。Bylvay的批准给家长们带来了巨大的希望，成为目前可用的第一种药物治疗方法。”。“作为父母，我们必须做出的决定已经够艰难的了，但对于PFIC父母来说，他们可能不得不考虑为儿童进行手术和肝移植，同时还要应对影响整个家庭的巨大疾病负担。”
EC授权基于PEDFIC 1和PEDFIC 2的数据，这是PFIC有史以来最大的全球3期试验。在PEDFIC 1（一项随机、双盲、安慰剂对照研究）中，Bylvay达到了瘙痒（p=0.004）和血清胆汁酸（p=0.003）的主要终点，耐受性良好，与药物相关的腹泻/频繁排便的发生率非常低（9.5%的治疗患者对5.0%的安慰剂患者）。PEDFIC 2是一项长期、开放标签的3期扩展研究，在一项中期分析中证实，在接受长达48周治疗的患者中，Bylvay可持续降低血清胆汁酸，改善瘙痒评估、生长和其他肝功能标志物。在这两项研究中，Bylvay耐受性良好，腹泻/频繁排便是最常见的治疗相关胃肠道不良事件。Bylvay的任何临床研究均未报告严重的治疗相关不良事件。
Albireo总裁兼首席执行官Ron Cooper表示：“Bylvay在欧洲的批准标志着世界上有史以来第一种在多个国家获得批准的治疗儿童胆汁淤积性肝病的药物，以及Albireo向商业阶段罕见肝病公司的发展。”。“我们感谢儿童、家庭、调查人员、倡导者和员工，他们的贡献将希望变成了PFIC社区有史以来的第一种药物选择。我们希望Bylvay很快将在美国和世界其他国家上市，以确保这一罕见病人群能够获得。”
关于Bylvay（odevixibat）
Bylvay是世界上第一种被批准用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）所有亚型的药物治疗方法。Bylvay是一种强效的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂，每天一次，在小肠局部发挥作用。Bylvay不需要冷藏，可以作为较大儿童的胶囊服用，也可以打开撒在食物上，这是儿科患者群体中坚持使用的关键因素。
Bylvay拥有治疗PFIC的孤儿称号。EMA的儿科委员会已同意Albireo的Bylvay儿科PFIC、胆道闭锁和Alagille综合征调查计划。除了PFIC外，Bylvay还有治疗Alagille综合征、胆道闭锁和原发性胆汁性胆管炎的孤儿指定。
Bylvay有胶囊形式。建议剂量为每公斤体重40微克。这些胶囊应该每天早上服用一次。它们可以是完整的，也可以打开撒在食物上。如果三个月后临床反应不足，剂量可增加至每公斤体重120微克。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2021/07/19/2264813/0/en/Albireo-Receives-European-Marketing-Authorization-of-Bylvay-odevixibat-the-First-Drug-Treatment-for-Progressive-Familial-Intrahepatic-Cholestasis-PFIC.html |
