2024年6月19日，Sobi宣布，欧盟委员会已批准ALTUVOCT（efanesocog alfa）上市，用于治疗和预防血友病A的出血和围手术期预防。
  ALTUVOCT是一种适用于所有年龄和任何疾病严重程度的高持续性因子VIII替代疗法。通过每周一次的预防，儿童、青少年和成人在一周的大部分时间内可能会经历非血友病因子VIII的活性水平（超过40%），在下一次注射前，成人和青少年的活性水平达到15%的低谷。与先前的因子VIII预防相比，这显著提高了对出血的保护作用。
  欧盟委员会还批准了欧洲药品管理局（EMA）的建议，支持ALTUVOCT保留孤儿药名称，给予10年的市场独占期。EMA的建议指出，即使考虑到现有的治疗方法，与其他因子VIII产品相比，每周一次的ALTUVOCT预防显示出显著更低的年出血率，这构成了临床相关的优势。
  “尽管取得了进展，但血友病仍然限制了患者的生命可能性，这意味着仍然需要提供增强保护的治疗方法。ALTUVOCT的高持续因子VIII活性和每周一次的给药计划有可能显著提高血友病a患者的生活质量。这些试验表明，在预防和治疗出血方面有了实质性的改善，同时身体健康、疼痛和关节健康也有了显著改善，”
  基于关键的第3阶段研究的结果：成人和青少年的XTEND-1和儿童的XTEND Kids，该研究评估了ALTUVOCT对严重血友病A患者的有效性和安全性。这些研究表明，每周一次的ALTUVOCT预防（50 IU/kg）对任何年龄段的患者都能提供显著的出血保护（平均ABR<1，80-88%的患者没有自发出血）。与第52周和基线评估相比，结果还显示关节健康、身体健康、疼痛和整体生活质量有了显著改善。ALTUVOCT临床项目中未观察到因子VIII抑制剂。
  Sobi研究、开发和医疗事务主管兼首席医疗官、MBA Lydia Abad Franch表示：“今天的公告标志着血友病护理向前迈出了重要一步，有可能显著改善治疗结果和生活质量。通过简化每周一次的给药，因子VIII的活性水平首次可以在一周的大部分时间内保持。我们很自豪能与血友病社区合作，引领向正常止血的范式转变，共同创造新的机会。”。
  血友病A是一种罕见的终身遗传疾病，在这种疾病中，身体不能产生足够的或功能失调的因子VIII——一种对凝血至关重要的蛋白质。每年大约每5000名男性中就有一人发生这种情况，而女性更为罕见。血友病患者可能会出现出血，导致疼痛、不可逆转的关节损伤和危及生命的出血。随着时间的推移，由于现有治疗方案的显著进步，临床结果有所改善，但对于那些患有这种疾病的人来说，重要的临床和社会需求仍然没有得到满足。
  关于XTEND Kids
  XTEND Kids是一项开放标签、非随机介入、单臂研究。受试者每周接受一次依法尼索康阿尔法预防性剂量，持续52周。XTEND Kids评估了74名12岁以下严重血友病A患者的疗效、安全性和药代动力学。
  关于ALTUVOCT™
  ALTUVOCT（efanesocog alfa）[抗血友病因子（重组），Fc VWF XTEN融合蛋白]（原BIVV001）是第一种高持续性FVIII替代疗法，有可能在一周的大部分时间内提供接近正常的因子活性水平，改善血友病患者每周一次的出血保护® 多肽以延长其循环时间。这是唯一一种突破von Willebrand因子上限的疗法，该上限对目前的因子VIII疗法施加了半衰期限制。欧盟委员会于2019年6月授予孤儿药称号。该药被批准并以ALTUVOCT上市™ 由Sobi在欧洲出版。它被批准并作为ALTUVIIIO上市™ 美国、日本和台湾赛诺菲公司的[抗血友病因子（重组），Fc-VWF-XTEN融合蛋白-ehtl]。
  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/european-commission-grants-sobi-marketing-authorisation-for-altuvoct-for-treatment-of-haemophilia-a-302176511.html

部份中文抗血友病因子[重组]处方资料（仅供参考）
商品名：Altuvoct Injektionslösung
英文名：Efanesoctocog alfa
中文名：抗血友病因子[重组]粉末/注射溶液
生产商：Swedish Orphan Biovitrum
药品简介
2024年6月19日，欧盟委员会已批准Altuvoct(efanesoctocog alfa，前称BIVV001)上市，用于A型血友病的出血治疗与预防以及围手术期的预防。
血友病A是一种罕见的终身遗传性疾病，在这种疾病中，身体不能产生足够的或功能失调的因子VIII—一种对凝血至关重要的蛋白质。每年大约每5000名男性中就有一人患有此病，女性则更为罕见。血友病患者可能会出现出血事件，导致疼痛、不可逆的关节损伤和危及生命的出血。
作用机制
Efanescotocog alfa是替代因子VIII的疗法。活化因子VIII作为活化因子IX的辅因子，加速因子X转化为活化因子X。活化因子X将凝血酶原转化为凝血酶。凝血酶随后将纤维蛋白原转化为纤维蛋白，形成凝块。血友病A是一种X连锁遗传性凝血障碍，由于功能因子VIII:C水平降低，导致自发或意外或手术创伤导致关节、肌肉或内脏出血。通过替代治疗，因子VIII的血浆水平升高，从而能够暂时纠正因子缺乏和纠正出血倾向。
适应症
血友病A（先天性因子VII缺陷）患者出血的治疗和预防。
ALTUVOCT可用于所有年龄段。
用法与用量
治疗应在有血友病治疗经验的医生的监督下进行。
经过正确注射技术的适当培训（见包装说明书）后，患者可以自行注射ALTUVOCT，或者如果医生认为合适，患者的护理人员可以给药。
治疗监测
个体患者对因子VIII的反应可能不同，表现出不同的半衰期和恢复率。体重不足或超重的患者可能需要调整基于体重的剂量。
在常规预防期间，通常不需要监测因子VIII水平以调整剂量。如果发生大手术或危及生命的出血，需要确定因子VIII水平，以指导重复注射的剂量和频率。
当使用基于体外凝血活酶时间（aPTT）的一阶段凝血试验来测定患者血液样本中的因子VIII活性时，血浆因子VIII活性结果会受到aPTT试剂类型和试验中使用的参考标准的显著影响。此外，基于aPTT的一阶段凝血测定和欧洲药典的显色测定结果之间可能存在显著差异。这一点在更换实验室和/或测定中使用的试剂时尤为重要。
建议使用经过验证的单阶段凝血试验来确定ALTUVOCT的血浆因子VIII活性。在整个临床开发过程中，使用了基于肌动蛋白FSL的一阶段凝血测定法。
根据临床研究样本的比较分析结果，使用无色测定法获得的结果应除以2.5，以近似患