2009年8月17日，CSL Behring宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Helixate®FS，一种抗血友病因子（重组），用于对16岁或以下且先前没有关节损伤的血友病A儿童进行常规预防。美国食品药品监督管理局在确定Helixate FS用于常规预防是安全有效的后，批准了这一新的适应症，它可以降低血友病A儿童的出血频率和关节损伤风险。
CSL Behring美国商业运营医学博士高级医学事务主任Garrett E.Bergman表示：“美国食品药品监督管理局批准Helixate FS的这一额外适应症将大大有利于出血性疾病社区。预防性治疗将减少血友病A儿童出血的频率，随着时间的推移，这将有助于防止出血引起的额外关节损伤。”
加州大学戴维斯分校血友病治疗中心主任Jerry S.Powell医学博士说：“关节出血，包括脚踝、肘部和膝盖，是患有血友病a的儿童及其治疗提供者的担忧。”。“美国食品药品监督管理局批准Helixate FS用于常规预防是一项创新，将有助于我们的患者群体有效地控制他们的病情。血友病的现代治疗意味着通过常规预防来预防出血，我们热切期待我们的患者在年轻成年时关节损伤最小，并有能力追求正常生活。”
关于血友病
血友病是一种遗传性出血性疾病，其特征是长期或自发出血，尤其是肌肉、关节或内脏出血。大约15000名美国人患有血友病。这种疾病是由凝血因子VIII或因子IX缺乏或有缺陷的凝血蛋白引起的。最常见的疾病形式是血友病A或经典血友病，其中凝血因子VIII缺乏或有故障。血友病B的特征是缺乏或有缺陷的因子IX。
关于Helixate FS
Helixate FS是一种重组因子VIII产品，用于控制和预防成人和儿童血友病a的出血发作。Helixate FS还用于常规预防，以降低先前没有关节损伤的血友病a儿童的出血发作频率和关节损伤风险。
Helixate FS最严重的不良反应是全身超敏反应和高滴度抑制剂的开发，需要替代抗血友病因子的治疗。临床试验中观察到的最常见的不良反应是先前未经治疗或最低限度治疗的患者的抑制剂形成、皮肤相关超敏反应、输注部位反应和中心静脉通路装置（CVAD）线路相关感染。
Helixate FS禁忌用于对产品或其成分（包括小鼠或仓鼠蛋白）表现出危及生命的即时超敏反应（包括过敏反应）的患者。
Helixate FS为大多数测定尺寸提供了2.5mL体积稀释剂的方便给药；没有可用的因子VIII产物具有较小的稀释剂尺寸。在Helixate FS的配制或纯化中不使用白蛋白，其制造包括溶剂/洗涤剂病毒灭活步骤。
2006年，美国食品药品监督管理局批准Helixate FS在室温（最高25°C，77°F）下储存三个月。血友病治疗的储存指南为用户提供了更大的灵活性，并简化了储存选项。
信息来源：https://www.biospace.com/article/releases/csl-behring-s-helixate-fs-receives-fda-approval-for-routine-prophylaxis-in-children-with-hemophilia-a-/ |
